美德多家公司启动开发基于 mRNA 的新型药物

2015-11-16 12:21 来源:丁香园 作者:flixchim
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一种可以帮助人体细胞内部制造药物的分子不仅令科学家为之激动,也获得投资者的一致好评,这项大有前途的生物技术新领域吸引了数亿美元的争夺争夺战。

德国和美国公司在合成信使 RNA,即 mRNA 技术方面都处于领先地位,这将成为解决一系列疑难杂症的新方法。从理论上讲,mRNA 技术的潜在价值是巨大的,因为它可以用来解决 80% 的由蛋白质引发而难以用现有药物进行治疗的疾病,包括癌症,传染病,心脏和肾脏疾病。

尽管最近生物科技股被大量抛售,美国民主党总统候选人希拉里宣称严打药品定价,但 mRNA 技术的热情正在不断上涨。

成立四周年的 Moderna 公司总部设在美国马萨诸塞州,该公司在一月获得破纪录的 4.5 亿美元私募融资,估值达 30 亿美元,该公司已经获得大量关注,而德国公司也正在展现自己的实力。

在大学城图宾根,已经获得微软联合创始人比尔盖茨支持的私营企业 CureVac 上周从新的投资者筹集到 11 亿美元,估值达到 16 亿美元。另外美因茨的 BioNTech 与赛诺菲达成了关于利用基因对抗癌症技术的价值高达 15 亿美元的协议。Struengmann 家族在 2005 年出售仿制药生产商赫素给诺华,后期又建立了 BioNTech 公司。

此外,第三次 mRNA 健康大会本周正在柏林举行。Moderna,CureVac 和 BioNTech 都赞助了此次活动。

如今,生物技术药物都使用复杂的蛋白质或抗体来治疗疾病,而传统的片剂,如阿司匹林或伟哥是简单的化学品。利用合成的基因进行治疗更是一种完全不同的方法。

实际上,mRNA 就像是可以被注射到体内的程序,可以制造核糖体,利用这个在细胞内发现的「3D-打印机」生产出所需的蛋白质。

「传统方法中治疗性蛋白质是在人体外生成,其中活性成分需要分离,纯化和冷却,然后重新植入人体,需要非常高的复杂性和成本,而新的方法完全不同,」CureVac 共同创始人兼首席执行官 Hoerr 表示。

单链 RNA 可以传递双螺旋 DNA 分子的编码信息,但由于其不稳定性,很长一段时间只在学术界引起兴趣。但随着化学水平的进步,RNA 稳定性和转录效果增加,为潜力药物的创造铺平了道路,但要证明其临床应用价值依然存在大量的挑战。

「这仍然是一个长期的赌注,」基金公司 Mann Bioinvest 首席投资官 Smith 表示,「我不认为现在已经有足够的准备。」尽管如此,越来越多的大型制药公司正在争相与基因公司进行交易。

至今最先进的一些研究工作都是在疫苗方面,其中 CureVac 在前列腺癌和狂犬病疫苗的临床试验中保持领先。总体而言,该公司已在 300 多个临床试验的参与者测试其产品,相对成熟的技术阶段意味着该公司可能会第一个推出 mRNA 产品上市。该公司表示,正为可能的首次公开募股作准备,但拒绝透露具体时间。

Moderna 还没有启动临床试验,但该公司有多个候选药物开展平行研究的大计划,合作伙伴包括阿斯利康,默克公司和 Alexion 公司。其中,阿斯利康心血管和代谢药物研发副总裁 Schindler 对 mRNA 的潜力尤为注意,mRNA 可以再生心脏组织,可能会为心脏衰竭带来一种全新治疗方式。

阿斯利康计划在 2016 年开始测试 mRNA 技术,以改善人体冠状动脉血流量。动物试验数据表明,合成的 mRNA 可以精确地传递并产生适量蛋白质,研究数据结果积极。「这个领域的发展非常迅速,」Schindler 表示,「我预测这将产生显著的影响。」作为化学合成的产品,Schindler 认为,mRNA 应该比目前昂贵的抗体药物更便宜。

但在优化药物输送和可能的副作用方面仍然存在潜在的障碍,但生物技术研发的历史表明,随着技术转移到大规模临床试验,一些不可预见的挫折是有可能出现的。目前在基因领域工作的其他公司包括 Argos,eTheRNA,Ethris 和因子生物科学。

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编辑: 冯志华

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