诺华对正在进行的 CTL019 的一项 2 期研究结果进行了一番宣扬，CTL019 是一种试验性嵌合抗原受体 T 细胞（CART）疗法，该研究的结果进一步支持这种疗法在复发/难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）儿童及青少年患者治疗中的潜能。
这项研究发现，使用 CTL019 的 59 名患者中有 55 名患者（93%）经历了完全缓解（CR）。在这项研究中，平均随访时间为 12 个月，12 个月时的总生存率为 79%，在 6 个月时的无复发生存率为 76%，12 个月时为 55%。结果发现，18 名患者在 12 个月治疗后经历了完全缓解。
「CTL019 的这一临床试验在复发或难治性急性淋巴细胞白血病儿科患者中进行，也是目前为止最大规模的 CART 疗法研究，该研究正帮助我们更好地理解这种疗法的潜能，以在这一患者人群中获得持久响应，」 费城儿童医院儿童癌症研究中心转化研究主任、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院教授、该研究主要研究者、医学博士、哲学博士 Grupp 称。
CTL019 在复发/难治性急性淋巴细胞白血病儿科患者中进行的这项研究正由费城儿童医院的 Grupp 博士带领，该研究由宾夕法尼亚大学申办。
在所有使用白介素-6 受体拮抗剂的病例中，细胞激素释放症候群得到逆转
此外，59 名患者中有 52 名患者（88%）出现 1-4 级的细胞激素释放症候群。CTL019 输注后，当这种工程化的细胞被激活，并在患者体内增殖时，可能会发生细胞激素释放症候群。在出现细胞激素释放症候群期间，患者通常会经历不同程度的类似流感症状，有高烧、恶心、肌肉疼痛，在一些病例中，会出现低血压及呼吸困难。
在 27% 的患者中，需要对细胞激素释放症候群导致的血液动力学或呼吸不稳定进行治疗，使用白介素-6 受体拮抗剂后，所有病例的细胞激素释放症候群症状得到逆转。
「在这项研究中，我们观察到 CTL019 使许多未进行干细胞移植的儿科患者获得完全缓解，这凸显了 CTL019 填补一项未满足医疗需求的潜能，」诺华制药细胞与基因治疗业务全球总监、医学博士 Azam 称。「这些新的较长期数据对 CTL019 用于已没有治疗选择的、复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者的日益理解是一个补充。」
诺华与宾夕法尼亚大学有一项独家的全球合作，旨在研究、开发及商业化用于癌症试验性治疗的 CART 疗法。2014 年 7 月，FDA 授予 CTL019 突破性疗法资格，用于复发或难治性急性淋巴细胞白血病儿科及成人患者治疗。诺华拥有与宾夕法尼亚大学合作开发 CARs 用于所有癌症适应证的全球权利，其中包括主要项目 CTL019。
