NICE 拒绝亚力兄制药罕见骨骼疾病药物 Strensiq

2015-12-11 10:30 来源:丁香园 作者:fyc5078
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英国成本-效益监管机构发布的亚力兄制药 Strensiq 的草案指南表明,该机构不打算批准这款药物纳入 NHS 使用。英国国家卫生保健优化研究所(NICE)表示,这款药物对儿科发作的低磷酸酯酶症的受益证据不足以证明其每年大约 55 万美元的花费是合理的,低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性骨骼疾病。

Strensiq(asfotase alfa)是一种酶替代治疗药物,它旨在解决低磷酸酯酶症的潜在缺陷,这种疾病可导致骨骼发软、慢性疼痛、肌无力及其它危及生命的呼吸系统及肾脏并发证,以及可导致癫痫的维生素 B6 缺乏。

目前尚无获得批准的治疗药物用于低磷酸酯酶症,患者通常使用钙剂与维生素 B6 补充剂及非甾体抗炎药物来控制疼痛。在英国,每年大约确诊有 7 例低磷酸酯酶症,病情严重的婴儿会在头五年内死亡。

NICE 在一份声明中表示,该机构认为 Strensiq 添加到支持性治疗时,该药物改善了患者生存的机会,研究表明该药物可能减少呼吸支持的需求及骨症状如佝偻病的严重程度。然而,NICE 的技术评估主任 Boysen 称,从长远来看,该机构不能从临床证据中估计这些受益的确切大小。

他还表示,亚力兄制药未提供足够的证据以证明这款药物的价格(36.7 万欧元是基于婴儿平均体重的数字)是正当的,认为这一价格对 NHS 来说不是物有所值的。亚力兄制药于 2012 年向 Enobia 支付 6.1 亿美元而获得 Strensiq 的权利,这款药物于 10 月份获 FDA 批准。

这款药物在美国的定价平均每年为 28.5 万美元,远低于分析师的预测水平,一些分析师认为美国日益增加的调查力度或国会的药品定价政策对其可能具有一定的威慑作用。美国的决定可能预示着亚力兄在英国对 Strensiq 进行灵活定价。该草案指南正在公开征求意见,时间截止到 1 月 7 日,NICE 评估委员会将于 12 月底的一个会议上对 Strensiq 进行讨论。

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编辑: 冯志华

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