Sigma-Tau Pharmaceuticals.Inc公司近日宣布了美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其Cystaran(0.44%半胱胺滴眼液)。Cystaran是Sigma-Tau与美国国立卫生研究院（NationalInstitutes of Health，缩写为NIH）合作开发用于治疗患有角膜胱氨酸结晶体蓄积患者的一种局部眼用治疗药物。在美国，Cystaran被指定为“孤儿药物”，该项目曾得到FDA的“孤儿药”财政补助的支持，并已获得7年的美国市场独占权。Cystaran未来计划将通过专业药房分销渠道进行销售。
Sigma-Tau的首席运行官Dave Lemus指出：“作为一个致力于开发和商业化新疗法，解决广泛罕见疾病患者未能满足的医疗需求的公司，我们荣幸地宣布Cystaran已被FDA批准。目前，该新药只被批准提供给医生用于角膜胱氨酸结晶体蓄积患者的治疗，许多患者是儿童且他们的生活正遭受此慢性衰弱疾病的严重影响。
”NIH的国立人类基因组研究所的临床主任William A. Gahl博士表示：“这是对遭受胱氨酸贮积症的儿童和成年人治疗的重要进展。FDA批准这个药物代表着国立眼科研究所、Eunice Kennedy Shriver国立儿童健康和人类发展研究所、国立人类基因组研究所和Sigma-Tau Pharmaceuticals公司之间长期合作的结果。此外，它也包含了来自胱氨酸贮积症的民间组织——胱氨酸贮积症研究网络、胱氨酸贮积症基金会和胱氨酸贮积症研究基金会的宝贵合作。”
半胱胺是一种胱氨酸消耗剂，可降低胱氨酸贮积症患者细胞中胱氨酸的含量。但是当口服给药时，半胱胺不能到达角膜，因此无法减轻胱氨酸贮积症的眼部症状。Cystaran为局部眼用并适用于胱氨酸贮积症患者的角膜胱氨酸结晶体蓄积的治疗。目前，Cystaran是唯一被FDA批准用于治疗此适应证的眼科药物。此前由美国国立卫生研究院在大约300名患者中开展临床对照研究，对Cystaran的临床安全性和疗效进行了评估。研究结果表明该药能有效治疗角膜胱氨酸结晶体蓄积。超过10%的患者中最常见的眼部不良反应表现为对光敏感、潮红、眼睛感到疼痛/刺激、头痛与视野缺损。
