荷兰 uniQure 公司称其用于血液疾病的实验性基因治疗药物在一项早期研究中使一些患者获益，这在一系列失败的基因治疗试验中脱颖而出，提供了一丝希望。
该公司的基因治疗药物 amt-060 被研究用于治疗 B 型血友病，这是由凝血因子 IX 基因缺陷造成的疾病。该药物在一个由五名患者组成的试验中被发现具有很好的耐受性，这一消息使其股票价格上升 19% 至 17.77 美元。
该公司表示，早期的试验数据显示，低剂量的药物治疗后两例患者出现因子 IX 活性水平增加。投资分析师 Chattopadhyay 称，uniQure 的数据看起来优于 baxalta 公司的竞争产品。Baxalta 的药物虽然能够产生较高的因子 IX 活性水平，但会引起不必要的免疫反应治疗。
目前治疗 B 型血友病的常用方法是频繁静脉注射的蛋白质替代药物，这种方式既昂贵又不方便。UniQure 公司称，试验中五例患者中有四人能停止使用蛋白替代药物。但一位患者出现肝损伤的指标即肝酶水平的增加，并需要进行一个简短的治疗。
基因疗法的研究目的是对基因进行修复并插入到正常细胞，但经常因为安全问题导致一系列试验失败。Chattopadhyay 评论称，「在基因治疗方法失宠，且许多公司试验失败的这样一种大环境下，UniQure 公司的试验数据可以说是为这一领域带去了新的希望。」
UniQure 的竞争对手蓝鸟生物公司也经历了挫折，去年其药物 LentiGlobin 没有达到有效的预期。Celladon 公司也因为心血管药物试验失败暂停了中期阶段研究，并表示需要出售该药物。
