FDA 即将对 BioMarin 肌萎缩症药物做出审批决定

2016-01-13 10:45 来源:丁香园 作者:flixchim
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BioMarin 公司药业预计美国监管机构本月初将作出决定是否批准其用于治疗致命性肌肉萎缩病药物,该公司首席执行官在接受采访时表示,该产品也将目光瞄准了欧洲市场。

该公司专门开发影响患者群体数量很小的孤儿药物,但销售价格十分昂贵。其实验性杜氏肌营养不良症用药在去年十一月收到来自美国监管机构顾问委员会的不利评论,直接导致公司股价两天下降约 10%,目前的交易价约为 95 美元,远低于去年 7 月峰值的 150 美元。受到美国政治力量打击高药价的压力,药品利润下滑的担忧使许多制药公司,包括 BioMarin 的股价下跌。

BioMarin 公司去年十二月表示,美国食品和药物管理局已经通知公司无法再原定的最后期限作出批准决定。美国食品和药物管理局还表示,预计在一月初给出最终决定。BioMarin 公司行政总裁 Bienaimé在 10 日摩根大通医疗年度会议上接受采访时称,FDA 的决定延迟可能表明机构内部对决定存在分歧。

Bienaimé曾预计,美国食品药物管理局可能做出有条件的审核批准并要求进行另一项试验,该机构可能会推迟承诺做出决定的日期,或者可以使通过发布一个完整的答复信来提出其他要求。「但他们没有这样做,这可能意味着对决定有异议,」Bienaimé表示,BioMarin 公司股价已经跌至 95 到 100 美元,FDA 的批准不再影响股价。

每 3600 个新生男婴有一个可能患杜氏肌营养不良症,这种疾病会引起肌肉快速萎缩。BioMarin 公司表示,该药物还可能进入欧洲市场,其中有超过 5000 名患者符合用药条件。公司预计在四月或五月得到欧洲监管机构对其药物 Kyndrisa 的意见,并在第三季度得到最终决定。竞争对手 Sarepta 公司的产品将在两周内提交 FDA 顾问委员会审查。

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编辑: 冯志华

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