近日，美国 FDA宣布授予 Venetoclax 与利妥昔单抗合并用药突破性治疗药物资格，用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者治疗。Venetoclax 是由罗氏与合作伙伴艾伯维正在开发一款试验药物。
Venetoclax 是一种试验性小分子，其旨在选择性结合并抑制 BCL-2 蛋白，这种蛋白在细胞凋亡过程中起到重要作用。人们认为，阻断 BCL-2 可以恢复告诉癌细胞自我毁灭的信号传导系统。BCL-2 蛋白与某些血液肿瘤的耐药相关，这种蛋白表达在慢性淋巴细胞白血病及非霍奇金淋巴瘤上。
在与艾伯维的合作中，Venetoclax 正被作为一种单药或与其它药物合并用药进行评价。进行中的 2 期和 3 期研究正对 Venetoclax 用于慢性淋巴细胞白血病进行评价，另外进行中的 1 期及 2 期研究正对 Venetoclax 用于其它血液肿瘤进行评价，包括无痛性非霍奇金淋巴瘤、弥漫性大 B 细胞淋巴瘤、急性髓性白血病与多发性骨髓瘤。
突破性治疗药物资格基于 M13-365 研究结果
此次的突破性治疗药物资格基于 M13-365 研究结果。Venetoclax 与利妥昔单抗合并用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病治疗正在 MURANO（GO28667）研究中进行进一步的评价。Venetoclax 在 2015 年 4 月已被 FDA 授予突破性治疗药物资格，用于有 17p 缺失的既往有过治疗的（复发或难治性）慢性淋巴细胞白血病患者治疗。
艾伯维研发执行副总裁兼首席科学官、医学博士 Severino 评论这一消息时称，「Venetoclax 第二次被 FDA 授予突破性治疗药物资格凸显了这款治疗药物在治疗复发/难治性慢性淋巴细白血病患者中的重要潜能。艾伯维将继续利用我们的集体专长加快将这种新的治疗选择带给正同这种难以治疗血液肿瘤相抗争的患者。」
