红斑狼疮药物 Voclosporin 2b 期临床试验获得突破性成功

2016-08-18 17:05 来源:丁香园 作者:付义成
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一家专注于红斑狼疮的医疗慈善机构对一项研究的结果表示欢迎,该研究表明一款新药对红斑狼疮有疗效,尽管一些受试者死亡。Aurinia 制药旗下 Voclosporin 的 2b 期试验达到了改善红斑狼疮相关肾病(肾炎)患者完全缓解率的目标,成为第一款在大规模临床试验中显示有此疗效的药物。

美国红斑狼疮基金会表示,对于红斑狼疮患者及渴望这些患者拥有更具耐受性及有效性治疗选择的医生来说,该研究结果是「受欢迎和令人兴奋的消息」。红斑狼疮是一种自体免疫疾病,其特点难以描述,它可引起一系列的症状,影响若干不同器官系统,因此该疾病的诊断与治疗是一种挑战。在大约 60% 的患者中,该疾病影响肾脏,可能特别严重,潜在危及生命。

研究中,患者接受 Voclosporin 或安慰剂治疗后接着使用罗氏的移植排斥药物吗替麦考酚酯治疗,吗替麦考酚酯是目前用于狼疮性肾炎的标准护理,与对照组患者相比,接受 Aurinia 公司药物治疗的患者进入病情缓解的可能性提高一倍。 

然而,美中不足的是研究中有 13 名患者死亡,其中 12 名死亡患者来自 Voclosporin 治疗组,1 名死亡患者来自安慰剂组,这使得投资者有点后怕,这一消息公布之后,该公司股价也出现大幅下跌。在这项 256 名患者参与的试验中,Voclosporin 的应用剂量也引起人们的质疑,特别是 Aurinia 公司候选药物的较低剂量相比较高剂量表现的更好。 

这家加拿大制药公司强调,试验中患者的病情非常严重,研究中报道的不良事件与高活动性狼疮性肾炎引起的症状一致。该公司还表示,大多数死亡患者发生在亚洲招募的患者中,这可以通过不能的治疗标准来解释。

Aurinia 得到了美国红斑狼疮基金会的支持,后者表示这项研究是用于活动性狼疮性肾炎的一款潜在治疗药物达到其主要终点的第一项试验。「我们期望及时开展一项 3 期试验,其结果可能会证实这项研究,这项方案的加入将有助于长期等待的人们获得可以改善他们生命质量的药物,」美国红斑狼疮基金会董事长 Raymond 称。

该公司也可能从 Leerink 的分析中得到些许安慰,Leerink 认为,考虑到极其严重的患者人群,FDA 可能从有利的角度审核 Voclosporin 的风险/获益。对于 Aurinia 来讲,如果事情照这样发展,该公司的机会可能是非常大的。目前,红斑狼疮市场规模预计在 12 亿美元左右,据 LifeSci Capital 的数字,该市场规模到 2020 年有望增长到 40 亿美元。

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编辑: 冯志华

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