药品审批经过两年高峰之后，FDA 在 2016 年批准药品数量还不及平均数。FDA 药物评价与研究中心去年总共批准了 22 个新药，与 2015 年新药审批创 19 年来的新高相比大幅减少。
这使得去年的新药审批数量低于 5 年与 10 年的平均数（分别为 35 个与 29 个），但这并非表明新药研发效率出现了新的危机，FDA 离任的新药办公室主任 Jenkins 促请分析师在看待新药审批时不要局限于一年。
「2016 年的新药审批在数量上出现了下降，但我认为新药批准数量不是 FDA 或制药业成功的最好指标，」Jenkins 称，他今年 1 月份从 FDA 退休。「当上市申请资料递交及审评截止日到期的时候，新药审批只是个时间问题。」
例如，FDA 在 2015 年批准的 5 个药物，其实际的审评截止日期是在 2016 年，如果 FDA 按照审评截止日期批准这几个药物，那么 2015 年与 2016 年新药审批的数量就不会有这么大的差距。
他指出，提交到 FDA 的新药上市申请数量比较平稳。自 12 月中旬起，制药与生物科技公司已向 FDA 提交了 36 个新药申请及生物制剂许可申请。而制药公司在 2015 年与 2014 年分别提交了 40 个与 41 个新药上市申请。
与此相反，2016 年新药审批数量下降的一个主要原因是新药上市申请被 FDA 拒绝的数量增加。FDA 在 2015 年发布的完全回应函仅有 2 件，但 2016 年发布了 14 件。诸多新药上市申请被拒绝的一个主要原因是申请者不能遵循良好生产规范。
欧洲药品管理局在 2016 年批准的新药数量与往年相比也有所有减少。鉴于新药审批数量的减少，分析师预测 2016 年批准新药的累积商业价值要低于往年。波士顿咨询公司的一篇分析表明，2016 年批准新药的合计销售峰值应该在 350 亿美元，仅仅为 2015 年批准新药 690 亿美元合计销售峰值的一半。
然而，2016 年批准的新药当中，分析师认为有 11 个新药（50%）会成为重磅炸弹级竞争产品。2015 年批准的新药中有 16 个（36%）潜在重磅炸弹产品，而 2014 年为 12 个（29%）。不过众所周知的是，销售预测是不可靠的，多数情况下实际销售峰值不及预测值的 40%。现在，制药公司几乎一窝蜂地涌向肿瘤、免疫疗法及罕见病药物领域。
2016 年批准的新药当中也包含较高比例的突破性治疗药物，2016 年有 7 个（32%）突破性治疗药物，相比之下，2015 年为 10 个（22%），2014 年为 9 个（22%）。截止目前，FDA 已授予 141 个批准及实验药物突破性疗法资格，而 Jenkins 为此也提出质疑，FDA 对突破性疗法资格设置的门槛是不是太低。
FDA 在 2016 年批准的新药中，有 9 个产品具有孤儿药资格，这也符合制药公司最近对罕见病感兴趣的现实。FDA 于 2015 年与 2014 年分别批准了 21 个（47%）和 17 个（41%）孤儿药物。
获批癌症新药份额占比最大
2016 年的一个变化是癌症产品没有主导新药审批榜。FDA 在 2016 年批准了 4 个（18%）肿瘤药物，低于 2015 年的 14 个（31%），2014 年的 9 个（22%）及 2013 年的 9 个（33%）。这可能仅仅是一时的变化。2016 年新提交的上市申请中，大约三分之一的申请递交给了血液及肿瘤办公室，其中有许多产品今年有望获得批准。
「目前，制药公司几乎一窝蜂地涌向肿瘤、免疫疗法及罕见病领域，忽视了许可仍需要更好治疗的疾病领域，」Jenkins 如是称，「这是我对行业发展趋势的一个担心。」在 2016 年获得批准的肿瘤新药中，分析师预测只有两款药物能达到 20 多亿美元的销售额。
人们对基因泰克的 atezolizumab 寄予了厚望，在竞争越来越激烈的 PD1/PDL1 免疫疗法领域，该药物是首个以程序性细胞死亡蛋白 1 配体 1（PDL1）为靶点的抗体。艾伯维的 venetoclax 是另一款重磅级肿瘤候选药物，该药物是一种新型的 B 细胞淋巴瘤 2（BCL-2）抑制剂，它可以阻止癌细胞逃避凋亡性细胞死亡。该药物也是首个上市的小分子蛋白-蛋白相互作用抑制剂。
去年，感染疾病与神经疾病各获批了 4 个药物（18%）。在 2016 年获批的感染疾病药物中，吉利德科学的丙型肝炎病毒复方治疗药物 Epclusa 有望成为最赚钱的产品。这款药物由核苷酸类似物 NS5B 聚合酶抑制剂索非布韦与丙型肝炎病毒 NS5A 抑制剂 velpatasvir 组成，该药物对所有 6 种丙型肝炎病毒基因型有效。吉利德期望这款药物的疗效，特别是对基因型 2 和 3 的疗效能在竞争日益激烈的市场中取得优势，目前的抗丙型肝炎病毒药物很少对这两种基因型丙肝病毒有效。
FDA 还批准了默沙东的 bezlotoxumab，这是一款创新型的以毒素为靶点的抗菌抗体，其用于预防艰难梭状芽胞杆菌感染复发。
在神经病学药物审批中，FDA 有条件批准 Sarepta Therapeutics 的 eteplirsen 用于杜氏肌营养不良。杜氏肌营养不良是一种肌肉萎缩性疾病，由肌营养不良蛋白基因缺陷导致。Eteplirsen 是一种反义寡核苷酸，在肌营养不良蛋白转化过程中，它能够促使外显子 51 排泄，以此试图避基因缺陷导致的后果。这款药物的批准招致一些 FDA 审评员及药物安全监管机构的批评，某种程度上来说，这是由于该药物的获批是基于一项不确定的由 12 名患者参与的 2 期研究结果。Jenkins 的批评更是直言不讳，他表示这款药物的批准不会成为降低药品审批标准的一个先例。
FDA 还批准另一个剪接-修饰的反义寡核苷酸，即批准百健与 Ionis 制药的 nusinersen 用于脊髓性肌萎缩。脊髓性肌萎缩是一种肌肉萎缩性疾病，该疾病由运动神经元生存 1（SMN1）基因功能性突变引起。Nusinersen 能够对相关的 SMN2 基因平移性剪接进行修改，以弥补 SMN1 中的突变。剪接-修饰技术最终可能为各种其它病症提供新的治疗选择。
Acadia 的 pimavanserin 在帕金森病患者中率先获批用于与精神错乱相关的幻觉和妄想，这些症状影响了多达 50% 的帕金森病患者。FDA 按新药批准百健以白介素 2（IL-2）为靶点的单克隆抗体 daclizumab 用于多发性硬化，但 FDA 在 1997 年还该批准该抗体用于肾移植排斥反应。罗氏拥有这款抗体用于肾移植排斥反应的权利，但 2009 年因该抗体缺乏市场需求而被撤市。
Intercept 制药奥贝胆酸获批用于原发性胆汁性胆管炎，从而也为这个法尼酯 X 受体拮抗剂提供了验证。但这款药物真正的价值是获批用于非酒精性脂肪肝，该市场有明显未满足的需求，其市场总体规模超过 150 亿美元。
药物评价与研究中心在 2016 年未批准任何心脏或风湿病学产品。生物制剂评价与研究中心去年批准了几款重点产品。三个最新获批的生物类似药有望对有利可图的单抗及融合蛋白市场带来竞争。
2017 年可能会看到几款创新型产品进入医药市场。罗氏的抗-CD20 单抗 ocrelizumab 可能为原发性进展型多发性硬化提供一款迫切需要的新型治疗药物。安进的新型抗骨硬化蛋白单抗 romosozumab 将获批用于骨质疏松症治疗。FDA 在 2016 年拒绝的一些上市申请在 2017 年会被重新提交，这其中包括梯瓦的 deutetrabenazine。
