European Pharmaceutical Review 4 月 19 日消息，美国 FDA 授予诺华 CTL019 突破性疗法资格，CTL019 是一种试验性嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法，用于治疗复发及难治性（r/r）弥漫性大 B 细胞淋巴瘤成年患者，适用于以前对两种或更多种疗法失败的患者。
对于 CTL019 来说，这是其第二种适应证获得这种资格，其获得突破性疗法资格的首个适应证是用于复发及难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病儿科及青年患者。「在诺华，我们盼望开启 CTL019 的全部潜能，包括帮助复发及难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤患者的可能性，」诺华药品研发全球总监兼首席医疗官 Narasimhan 称。
CAR-T 细胞疗法不同于目前市场上典型的小分子或生物治疗药物，因为生产后它用于个体患者。在治疗过程中，T 细胞被从患者血液中提取出来，然后在实验室进行重新编程，设计出基因编码的 T 细胞，以寻找患者的癌细胞及其它表达特殊抗原的 B 细胞。
合作成功
CTL019 最初由宾夕法尼亚大学开发。2012 年，诺华与宾夕法尼亚大学达成进一步研究、开发及商业化 CAR-T 细胞疗法的全球合作，其中包括 CTL019。通过这次合作，诺华获得了宾夕法尼亚大学开发用于所有适应证 CARs 产品的全球权利。
2017 年 3 月，诺华宣布 FDA 受理该公司的生物制剂上市许可申请，并受予 CTL019 用于儿科及成年患者 B 细胞急性淋巴细胞白血病治疗优先审评资格。
支持性研究
突破性疗法资格的授予基于多中心 2 期 JULIET 研究的数据，该研究正评价 CTL019 用于复发及难治性弥漫大 B 细胞淋巴瘤成年患者的有效性及安全性。JULIET 是第二项全球性的 CAR-T 试验，此前有诺华的 ELIANA 研究，该研究旨在评价 CTL019 用于复发及难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病。
「CTL019 用于这种适应证得到 FDA 的认可使我们深受鼓舞，这秉承了该疗法用于急性淋巴细胞白血病富有前景的研究，当时诺华基于该研究提交的 CTL019 用于儿科及青年急性淋巴细胞白血病的上市申请获得优先审评资格，」宾夕法尼亚大学的 June 博士称。
「与世界各地试验中心的合作正铺平道路，让更多患有这种灾难性血液肿瘤的患者获得该个性化的细胞疗法。」弥漫性大 B 细胞淋巴瘤是最常见形式的淋巴瘤，其占到所有非霍奇金淋巴瘤病例的大约 30%，10%-15% 的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤患者对初始治疗没有应答，或在治疗的三个月内出现复发，另有 20%-25% 的患者在对治疗有初始应答后病情出现复发。
诺华淋巴瘤疗法 CTL019 获 FDA 突破性疗法资格
由于 CTL019 是一种试验性疗法，其安全性及有效性尚未确定。这种试验性疗法的获取只能通过严格控制及监控的临床试验。这些试验旨在更好地理解这种疗法的潜在受益与风险。鉴于临床试验的不确定性，不能保证 CTL019 最终可以在全球任何地方购买到。
