FierceBiotech 于 8 月 24 日报道，美国 FDA 授予罗氏血友病 A 候选药物 Emicizumab 优先审评资格，从而使这家瑞士制药商可以在明年 2 月 23 日前获悉其药物能否获批。
罗氏旗下基因泰克获得这次优先审评资格之前，2015 年该公司还为其候选药物赢得 FDA 的突破性疗法资格。自那时起，临床试验数据显示了 Emicizumab 治疗有 VIII 因子抑制物血友病 A 患者的可能性，但同时也存在一定的风险，该药物的安全性问题可能会阻止罗氏实现其重磅炸弹药物的梦想。
这一快速审评通道的获得意味着罗氏只需要等待 6 个月，而不是通常的 10 个月就可以获悉 FDA 对其双特异性抗体的风险/获益评价。
提交给美国 FDA 的数据显示，Emicizumab 可以使携带 FVIII 抑制物患者的出血率降低 87%。尽管三分之二的患者没有出血，其余患者每年遭受约 8 次出血，但这一阳性关键结果在一定程度上被应答者与非应答者之间结果的巨大差异所中和，并且安全性数据可能对其有更大程度的影响。
临床试验期间，少数接受 Emicizumab 治疗的患者出现血栓栓塞事件，或发生血栓性微血管病（TMA）。一名受试者经历严重直肠出血后发生血栓性微血管病，并最终死亡。
研究人员分析后得出结论，Emicizumab 与患者死亡无关。就其本身而言，罗氏公司一贯将血液凝结不良事件视为按需使用的替代药物 Feiba 和 NovoSeven 高剂量、反复使用的结果。Feiba 制造商 Shire 对被指为不良事件的原因反响激烈，并得到一项初步禁令，以阻止罗氏传播其声明，Shire 认为罗氏的声明「不准确，有误导作用」。
这一争端是血友病市场更大范围争斗的一部分，罗氏正试图挺进这一市场。Shire 通过收购 Baxalta 而在血友病市场下了一个大赌注。罗氏究竟能从这一投资中获得多少回报，在某种程度上将取决于 Emicizumab 的标签，随后而来的是它能多快地开始实现其重磅销售预期。
