安进 2500 万美元投资 Fortuna 用以开发再生细胞疗法

2017-11-12 04:15 来源:丁香园 作者:flixchim
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近日,安进宣布,旗下投资部门已经完成对 Fortuna 公司的注资,用于推动自体神经干细胞进入临床阶段。致力于再生医学的初创公司 Fortuna 得到了 2500 万美元的 B 轮融资,将用于其候选药物在明年进行帕金森病和脊髓损伤的临床试验。

Fortuna 的产品线都是基于直接细胞重组的概念。与许多公司通过诱导多能干细胞尝试将其转变成神经细胞不同,Fortuna 从患者体内获得完全分化的细胞。Fortuna 会在输送细胞到新位置之前强制表达神经干细胞相关基因,称为 drNPC。

「整个染色质完成了重构。染色质重构的表观遗传部分是经过化学处理的。没有遗传相关改造,没有病毒载体,无动物成分,无人类胚胎,在这个过程中没有新物质,」该公司研发副总裁 Gris 表示。

这个过程使用的是患者自身的细胞,最初采自骨髓但 Fortuna 认为最终可以使用任何地方的细胞,甚至是头发。这种方法的潜在好处是这些细胞不会出现免疫抑制。

Fortuna 即曾经的 Ophiuchus,该公司已经在俄罗斯的临床试验中对其自体神经干细胞进行测试。试验共 30 名患者参与,脊髓损伤临床试验结果的细节在正式公布之前被保密。但事实上 Fortuna 进行了两种适应证的试验,脊髓损伤结果会更早公布。Gris 表示,「我们正在推进我们的临床计划,因此进展和结果都是积极的。」 

无论目标适应证是什么,许多 drNPCs 生成的方法都是相同的。但 Fortuna 正在调整细节,以建立适合多种条件的细胞。

「在脊髓损伤适应证上我们所做的实际上是将 drNPCs 水平调低,使更多的少突胶质细胞和神经元与星形胶质细胞成比例。我们要做的是一种仍然是神经前体细胞的神经干细胞产物,但在这会有一点不同,这样我们就能得到最理想的髓鞘,重髓鞘和连接,」Gris 表示。

对于帕金森氏症来说,Fortuna 正在将初始细胞制成 A9 多巴胺能前体细胞的状态。多年来,研究人员一直希望使用多巴胺前提细胞来减少帕金森氏症患者细胞死亡的影响,多个组织都在朝着这个目标努力。

这些小组对细胞注入人体的时间以及应接受治疗的患者群体进行了讨论,从而推动了临床进展。Fortuna 仍在研究其试验对象。「这是关键意见领导之间正在进行对话,当然我们也正在与 FDA 进行讨论,」Gris 指出。

由于获得安进和其他投资者的支持,Fortuna 现在可以为开始临床试验做好准备。对于 Fortuna 首席执行官 Ahlfors 而言,良好的资金链意味着全新的起步,他已经为公司的一些技术上发展工作了十多年。

Ahlfors 最初建立了 Total Record,这是一家由他从研究智库新世界实验室 (NWL) 中分离出来的生物技术公司。Total Record 的目标是在 2005 年将一种「新的重磅疗法」转移到临床,但 5 年之后,Ahlfors 将这项技术重新卖给了 NWL。

2015 年,一些技术重新出现并促成 Ophiuchus 的建立。Ahlfors 在这家公司时将其细胞疗法推向俄罗斯开展临床试验,但资金仍然是一个挑战。在一个阶段,Ahlfors 没有寻找风险投资而是通过非营利组织 Novagenesis 基金会寻求捐赠,该基金会拥有 Ophiuchus 100% 的股份。但最终,资金短缺阻碍了公司的发展。「正是由于缺乏人力和资源,导致了首席执行官和公司发展的停滞,」Gris 指出。

为了达到这一目标,Fortuna 投资自动化制造,并奠定了未来的基础。其结果是建立了一个旨在消除一些复杂性和相关成本的系统,通常与自体细胞疗法的生产有关。

Gris 表示,「你从一个病人身上取出一个细胞样本,把它们放进这个自动化设备,六个星期后,你就有了 1 亿个神经干细胞。」 

Gris 称,Fortuna 在加拿大蒙特利尔的 GMP 工厂每年有多达 10000 条细胞株的生产能力,并且可以在需要时建造更多的自动化设备。如果这些自动化设备能如预期工作,那么 Fortuna 就能在与细胞疗法相关的挑战中获得强有力的支持。

但另一个更严重的问题是,许多细胞疗法都缺乏疗效。进入第 2 阶段后不久,去年短时间内关闭了脊髓损伤项目。

这个先例表明可能有类似的命运在等待着 Fortuna。但是,说服了一家大型生物技术公司,或者至少是获得了风投,Fortuna 终于有了足够的资源开始寻找任何一种方法去获得一种罕见的神经退行性细胞疗法。

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编辑: 冯志华

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