PMLiVE 于 12 月 5 日报道，拜耳报告了 Larotrectinib 用于患特殊癌症儿童的阳性数据，这款药物是拜耳上个月与 Loxo Oncology 达成的 15 亿美元许可交易的两款癌症药物之一。这是自许可协议达成后报告的 Larotrectinib 首批临床数据，拜耳对此感到满意，尽管这次的数据来自一项小的研究，只有 24 名受试者参与，拜耳已为这两款癌症药物支付了 4 亿美元的巨额预付款。
这款 TRK 抑制剂在 SCOUT 试验的 17 名可评价患者中达到了 93% 的总有效率，参与试验的受试者为患有 TRK 融合相关癌症的儿童，TRK 融合是与不可控细胞生长相关的一种分子信号，这在广泛的肿瘤中可以看到，包括婴儿型纤维肉瘤、甲状腺癌和各种软组织肉瘤，但这些肿瘤占所有癌症的比例不到 1%。
据日前在亚特兰大举行的一次医学会议上公布的数据，独立审查委员会评估的结果表明，这些受试者中有 80% 的人获得部分缓解，13% 的人获得完全缓解。此外，患者对这款药物的应答比较早，通常在开始治疗的最初两到三个月，4 名患者的缓解持续了一年多，而另外 12 名患者的持续缓解则在 6 个月以上。
据研究人员称，在所有受试者中，除 1 名受试者外，其他患者仍在接受该药物治疗，或为了治愈癌症而接受了手术。辛辛那提儿童医院的 Turpin 是 SCOUT 试验的主要研究者，他表示：「靶向疗法在儿科肿瘤中的成功故事是不常见的，larotrectinib 在儿科肿瘤社区引起了不同反响。」
他声称：「Larotrectinib 在 TRK 融合癌症儿科患者中接近普遍的缓解率及令人赞叹的持续缓解时间可能会改变临床的实践。」一位脑癌（成胶质细胞瘤）患者的缓解情况也使 Turpin 感到鼓舞，他表示，「这凸显了 Larotrectinib 用于 TRK 融合中枢神经系统肿瘤的潜能」。
用于婴儿型纤维肉瘤及其他 TRK 融合癌症（CNS 和非 CNS）的儿科研究第二阶段目前正在进行中，Larotrectinib 的推荐剂量为每日两次 100 mg/m2。拜耳今年初成立了一个以癌症为中心的战略业务部门，Larotrectinib 和 LOXO-195 是其在肿瘤领域雄心壮志的核心，另外还包括在致癌基因信号传导、抗体药物偶合、靶向性钍共轭药物（TTCs）及免疫肿瘤方面的早期项目。
