EMA 已启动蓝鸟生物血液病基因疗法 LentiGlobin 的加速评审

2018-10-10 15:35 来源:丁香园 作者:flixchim
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据 Pmlive 于 2018 年 10 月 8 日报道,蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)于上周末宣布,欧洲药品管理局(EMA)已接受对其基因疗法 LentiGlobin 进行加速评审,意味着 EMA 可以在短短五个月内做出批准决定。

蓝鸟生物的这次申请尤其重要,因为该公司选择首先在欧洲递交申请,如果获得批准,将成为该公司首个进入市场的突破性基因疗法产品。

LentiGlobin 是一种一次性治疗方法,可以迅速治疗青少年和成人输血依赖性β地中海贫血(TDT),这些患者携带非β0/β0 基因型,由于β-珠蛋白基因突变,TDT 患者难以产生红细胞,导致严重的贫血,是罕见的遗传性血液病。

这些患者的常规护理包括终生的慢性输血方案,通常每 2-5 周给药一次,这有助于抑制疾病。然而,这些输血带来不可避免的铁过量,可导致重要器官损伤,因此 TDT 患者需要进一步的治疗方案,通常为铁螯合疗法。

TDT 患者的另一个治疗选择是骨髓移植(同种异体造血干细胞移植,即 allo-HSCT),但这有可能导致纠正性遗传缺陷。

尽管具有潜在的治愈性,allo-HSCT 与移植相关死亡或器官衰竭的风险相关,并可能导致免疫并发症。由于缺乏供体匹配,疾病并发症,以及年龄问题,许多 TDT 患者不被认为是 allo-HSCT 的最佳候选者。

LentiGlobin 已被证明可以减少输血甚至完全不需要输血。通过在体外将功能性人β-珠蛋白基因插入患者自身的造血干细胞中,然后通过输注将这些修饰的细胞移植进入患者的血液。

「患有输血依赖性β-地中海贫血的患者需要持续输血才能挽救生命,但可能导致并发症,包括因铁过量引起的器官衰竭,」蓝鸟生物首席医疗官 Davidson 表示,「LentiGlobin 的上市授权申请被接受是一个里程碑,这使我们向患者提供首个一次性基因疗法的目标迈进一大步,该疗法从遗传水平上解决了 TDT 的潜在原因。」

LentiGlobin 体现了 TDT 患者的希望,数据显示参与 1 期及 2 期阶段 Northstar 研究的 8 名患者中有 7 名不再需要输血且能够产生正常水平的血红蛋白。

蓝鸟生物技术公司还对参与 TDT 和镰状细胞病临床试验的患者进行了长期安全性和有效性随访研究(LTF-303),镰状细胞病是蓝鸟公司对其基因疗法寄予希望的另一个领域。

LentiGlobin 已经成为 EMA 自适应途径试点计划的一部分,该计划旨在改善患者及时获得新药的途径。同时,FDA 已授予 LentiGlobin 作为 TDT 疗法的孤儿药和突破性疗法认证。

生物技术公司 Celgene 和 Acceleron 也有竞争产品进入市场,其疗法 luspatercept 是领先的红细胞成熟剂,可以调节晚期红细胞发育,但这不会产生与蓝鸟的基因疗法相同的潜在治疗效果。

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编辑: 冯志华

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