PMLiVE 于 1 月 8 日报道，诺华开发的一种治疗镰状细胞病的一个月使用一次的抗体药物，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）梦寐以求的突破性疗法资格。诺华即将首次提交该药物的上市申请。
美国 FDA 授予 Crizanlizumab（SEG101）突破性疗法资格，它是一种人源化抗 p-选择素单克隆抗体，其目前正被研发用于预防令人痛苦且有时危及生命的脉管阻塞性危象（VOCs）。VOCs 是由有缺陷的红细胞聚集并阻塞血管而引起的一种疾病，它可导致器官损伤。
去年报告的一项 2 期研究显示，与安慰剂相比，每月使用一次的 Crizanlizumab（旨在降低红细胞粘连的可能性）患者在 12 个月内出现 VOC 的可能性要小得多。在服用该药物的患者中，有近 36% 在前一年遭受 2-10 次 VOCs 折磨的患者，在开始使用该抗体治疗后没有出现危机，相比之下，安慰剂组的这一比例为 17%。
与安慰剂相比， Crizanlizumab 降低了 VOCs 的平均年发生率，使患者就诊的比率降低 45%，不管患者是否接受了羟基脲（目前镰状细胞的标准疗法）的治疗。
诺华希望今年上半年能在美国申请批准该抗体，而这次的突破性疗法资格将加快该项目的审评，并加强与 FDA 的互动水平。
Crizanlizumab 只是制药行业即将推出的承诺将改善镰状细胞病管理的一系列新药物中的一种，镰状细胞病除了会使人衰弱和疼痛外，还会带来高昂的治疗成本，据估计，患者一生的治疗费用约为 100 万美元。这些费用大部分来自 VOCs 的住院治疗。
可以说，对这种疾病患者来说，最大的希望是基因疗法，它可以提供一次性治疗，而首个基因疗法也在临床试验中。蓝鸟生物公司的 LentiGlobin 候选物目前处于 1/2 期试验中，该疗法在第一批接受治疗的患者中几乎可以消除 VOCs。LentiGlobin 用于β地中海贫血（另一种红细胞病）的上市申请在欧盟正在审评中。
与此同时， FDA 上周还对基于 CRISPR 的镰状细胞基因编辑疗法 CTX001 授予突破性疗法资格，该疗法由 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 联手开发。这种体外疗法涉及改造患者的造血干细胞，使其在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白，降低产生有缺陷成人血红蛋白细胞的比例。
