12月23日，美国食品药品管理局（FDA）批准Tretten（重组凝血因子XIII A-亚单位），该药物用于常规预防成人和儿童因先天性因子XIII A-亚单位缺乏导致的出血。
先天性因子XIII A缺乏是一种极其罕见的遗传性疾病。该因子缺乏的患者不能产生足够的因子XIII，这是一种在血液中循环并对正常凝血重要的蛋白质。因子XIII由两个亚单位A和B组成。因子XIII 缺乏通常由A-亚单位缺乏引起。
“这款产品获批为XIII A-亚单位缺乏患者的出血预防提供了另一种治疗选择，”FDA生物制品评价与研究中心主任、医学博士Karen Midthun说。“如果不进行治疗，患有这种罕见疾病的患者会有严重的、危及生命的出血风险。”
Tretten是人因子XIII A-亚单位的一种重组类似物，产生于酵母细胞，然后经过进一步纯化而成。这款药物是一种无菌冻干粉末，经稀释后静脉注射使用。Tretten可以由医师使用或自行使用。
Tretten的有效性研究基于77名先天性因子XIII A-亚单位缺乏患者。Tretten每月使用一次时，对90%患者的出血预防有效。研究中报道的一些副作用有头痛、四肢疼痛及注射部位疼痛。试验中未出现异常凝血病例。Tretten的此种适应症获得FDA孤儿药资格，由丹麦诺和诺德A/S生产，由诺和诺德美国公司分销。
