FDA批准Lumizyme用于治疗所有年龄段的庞贝氏症患者

2014-08-04 10:00 来源:丁香园 作者:fyc5078
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8月1日,美国FDA宣布批准阿糖苷酶α(Lumizyme)用于婴儿发作性庞贝氏症患者治疗,包括不超过8岁的患者。此外,Lumizyme ACE(阿糖苷酶α控制与教育)风险评估与减灾策略(REMS)计划被取消。

庞贝氏症是一种罕见的遗传性疾病,估计在每4万至30万个出生儿中才会发生1例。这种疾病的主要病症是心脏及骨骼肌肉无力,然而向呼吸衰弱发展,直至因呼吸衰竭而死亡。

这种疾病由基因突变引起:阻止人体产生足够的功能型酶——酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)。这种酶对正常肌肉功能是必需的。GAA被心脏及肌肉细胞用来将糖原转化成能量。没有这种酶的作用,糖原会在细胞中积聚,最终使心脏和肌肉萎缩。Lumizyme通过替代缺陷GAA,从而减少心脏及骨骼肌肉细胞中糖原积聚而起作用。

Lumizyme是一种溶酶体特定糖原酶,这款药物于2010获FDA批准,同时带有一项REMS,用来限制其用于8岁及以上年龄迟发性(非婴儿)庞贝氏症患者。REMS要求减轻婴儿发作性庞贝氏症患者及不超8岁的迟发性患者疾病快速进展的潜在风险,要求与开具处方者及患者沟通过敏症、严重的过敏反应、严重皮肤及系统性免疫介导反应的风险。

在批准Lumizyme时,没有充分的数据支持Lumizyme用于婴儿发作性庞贝氏症的安全性及有效性,所以Lumizyme仅批准用于至少8岁的迟发性庞贝氏症患者。

FDA审查了最的的可用性信息,确定Lumizyme和Myozyme在化学及生物学习是可比较的。因此,Lumizyme和Myozyme的安全性及有效性预计将具有可比性。此外,一项18名婴儿发作性庞贝氏症患者(首次注射时在0.2个至5.8个月大)参与的单中心临床研究提供了进一步的支持,以Lumizyme治疗的婴儿发作性患者在无呼吸机生存期上将与Myozyme治疗患者有类似的改善。

由于数据被提交用于支持批准Lumizyme用于所有庞贝氏症患者,所以限制其用于特定年龄人群的REMS已经没有必要。然而,Lumizyme造成的过敏症、严重过敏反应、严重皮肤及系统性免疫介导反应风险仍然存在,所以这些风险与Myozyme是一样的,需要在标签中通过警告和注意事项及一项黑框警告进行沟通。

“在我们与制药公司一起来解决与药物有关的严重风险及监测它们在各种卫生保健场所的合适及安全应用时,REMS仍是FDA采用的一种关键手段,”FDA药品评价与研究中心主任、医学博士Woodcock表示称。“FDA仍致力于实施有弹性的、负责任的监管方式,确保REMS计划能有效且高效地使用,不对卫生保健专业人中及患者造成不必要的负担。”

卫生保健专业人中及患者还应注意以下几点:

  • Lumizyme产品标签的警告与注意事项部分及Lumizyme标签临床研究部分已经更新,包括药物用于婴儿发作性庞贝氏症患者的安全性信息。这包括来自目前已批准的Myozyme标签信息及以Lumizyme治疗的婴儿发作性患者参与的新的、非对照研究信息。

  • Lumizyme批准时,因其过敏症、严重过敏反应、严重皮肤及系统性免疫介导反应风险而带有一项黑框警告。

  • 卫生保健专业人员应该继续参考最新推荐的Lumizyme药品处方信息,向FDA药物警戒计划报告不良事件。

  • Lumizyme的配送将不再受限制。不再要求卫生保健专业人员、卫生保健设施及患者加入可以开具、分配或接受Lumizyme的Lumizyme REMS计划。

最常报道的Lumizyme副作用有输注相关反应,包括严重过敏反应、荨麻疹、腹泻、呕吐、呼吸急促、皮肤瘙痒、皮疹、颈部疼痛、部分听力损失、脸红、四肢疼痛和胸部不适。Myozyme和Lumizyme由马萨诸塞州剑桥市的健赞上市销售。

编辑: fuchengyi

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