以色列BrainStorm宣称其细胞药物对多数ALS患者有效

2015-01-07 10:21 来源:丁香园 作者:flixchim
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以色列的BrainStorm细胞治疗公司表示,其成体干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的临床试验最终结果为阳性,大多数患者表现出疾病发展速度减缓。

根据ALS协会消息,在美国每年有5600人被诊断出患有神经退行性疾病,其中包括严重残疾的英国物理学家斯蒂芬·霍金。

中间阶段2a期试验中涉及14ALS(也被称为卢伽雷氏病)患者,以单剂量给以名为NurOwn的干细胞药物,试验在耶路撒冷哈达萨医疗中心进行。

“临床试验中几乎所有的受试者有NurOwn疗效,”该公司于15日表示。

随访3个月或以上的12例患者中,92%经历了疾病进展的改善。BrainStorm称,NurOwn在两个不同的参数上显示出减缓ALS的进展,并且该药物对肺功能下降速度有巨大影响。

该公司也正在开发干细胞治疗多发性硬化症和帕金森氏症,根据试验结果的预期,过去两个交易日该公司在纳斯达克股份上涨了两倍。在过去的一年中,公司股价总共翻了3番,12日报收7.50美元。

10月份美国食品和药物管理局指定NurOwn进入“快速审核通道”用于治疗ALS

BrainStorm首席执行官Fiorino指出,“我们观察到不仅是两个不同的参数显示ALS进展的减慢,而且受试者的病情长期稳定甚至改善,这些都只是用单剂量的NurOwn就可以实现。”

BrainStorm同时正在美国的三个站点进行临床试验,计划将在未来的几个月内进行下一阶段研究,以观察增加用药是否可以扩大疗效。

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编辑: drugs001

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