1月23日,美国FDA批准Natpara(甲状旁腺激素)用于控制甲状旁腺功能减退患者的低血钙症,这是一种罕见疾病,在美国影响大约6万人。当人体异常分泌低水平的可以帮助调节人体内钙、磷水平的甲状旁腺激素时,就会发生甲状旁腺功能减退。
甲状旁腺功能减退由甲状旁腺功能丧失引起,在手术切除甲状旁腺时最常发生,很少由自身免疫或先天性疾病引起。甲状旁腺功能减退患者可经历麻木、刺痛、肌肉颤搐、肌痉挛或肌抽筋、异常心律及低血钙水平引起的癫痫发作。甲状旁腺功能减退还与长期并发症如肾衰、肾结石、出现白内障及软组织钙化相关。
Natpara是一种一天注射一次的激素注射剂,它有助于调节人体内的钙水平。FDA因Natpara旨在治疗罕见疾病而授予其孤儿药资格。
“甲状旁腺功能减退患者的治疗选择有限,他们面临着严重影响其生命质量的挑战性症状,”FDA药物评价与研究中心代谢与内分泌产品部门主任、医学博士Guettier称。“这款产品为体内钙水平不能通过钙补充剂及活性形式维生素D得到控制的患者提供了一种替代选择。”
Natpara的安全性及有效性在一项124名受试者参与的临床试验中得到评价,受试者被随机配给Natpara或安慰剂。这项试验旨在确定Natpara是否可以作为活性形式维生素D或受试者服用的口服钙的替代品,或用来减少活性形式维生素D或口服钙的用量。
结果显示,与安慰治疗受试者相比,42%的Natpara治疗受试者在减少钙补充剂及活性形式维生素D剂量的基础上能够达到正常血钙水平。
Natpara带有一项黑框警告,提醒在Natpara的大鼠研究中观察到过骨癌(骨肉瘤)。目前尚不清楚人身上发生的骨肉瘤是否由Natpara引起,但由于潜在的骨肉瘤风险,Natpara仅被推荐用于低血钙症不能通过钙补充剂及活性形式维生素D而得到控制的患者,及用于使用Natpara后潜在收益被认为超过其潜在风险的患者。在一项风险评估及减灾策略(REMS)下,Natpara仅通过一种受限制的计划获取。
Natpara治疗受试者中观察到的最常见副作用有酸麻感、搔痒、刺痛感或皮肤灼热、低血钙、头痛、高血钙及恶心。Natpara由位于新泽西州贝德明斯特的NPS制药生产。