2月23日，美国FDA批准帕比司他(Panobinostat；商品名Farydak)用于多发性骨髓瘤患者治疗。多发性骨髓瘤是一种血液肿瘤，起因于骨髓中发现的一种血浆白细胞。据美国国家癌症研究所提供的信息，每年大约有2.17万美国人被确诊患有多发性骨髓瘤，有1.071万人会死于这种疾病。
多发性骨髓瘤主要影响老年人，它可以引起细胞迅速增殖，并将其它健康细胞排斥出骨髓。当骨髓有太多浆细胞时，这种细胞可能转移到身体其它部位，这样可以使身体的免疫系统变弱，导致贫血，引起其它骨髓及肾脏问题。
帕比司他通过抑制一类叫组蛋白去乙酰化酶(HDACs)的活性而发挥作用。这一过程可能延缓了多发性骨髓瘤患者体内浆细胞的过度发生，或导致这些危险细胞死亡。
帕比司他是获批治疗多发性骨髓瘤的首款HDAC抑制剂。这款药物适用于先前已至少接受过两种标准治疗药物治疗的患者，其中包括硼替佐米与一种免疫调节剂。帕比司他将与硼替佐米（一种化疗药物）及地塞米松（一种抗炎药物）合并用药。
“帕比司他有一种新的作用机制，区别于先前获批治疗多发性骨髓瘤的药物，这使其成为多发性骨髓瘤治疗中一款潜在的具有吸引力的候选药物，”FDA药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任、医学博士Pazdur称。“帕比司他的批准是特别重要的，因为它显示能延缓多发性骨髓瘤的进展。”
2014年11月，FDA肿瘤药物顾问委员会基于审查的数据，向建议FDA称，这款药物用于复发性多发性骨髓瘤患者的收益不能超过其风险。在此次会议之后，制药公司提交了其它支持帕比司他用于不同适应症的信息，即用于先前至少接受过两种标准治疗药物，包括硼替佐米及一种免疫调节剂治疗的多发性骨髓瘤患者的信息。
帕比司他与硼替佐米及地塞米松合并用药的安全性及有效性基于193名临床试验受试者，这些多发性骨髓瘤患者先前至少接受过两种治疗药物治疗，其中包括硼替佐米及一种免疫调节剂。受试者被随机配给帕比司他、硼替佐米与地塞米松的合并用药或仅硼替佐米与地塞米松。
研究结果显示，接受帕比司他合并用药治疗的受试者其疾病进展延缓了大约10.6个月，相比之下，仅以硼替佐米与地塞米松治疗的受试者其疾病进展延缓了5.8个月。此外，59%的帕比司他治疗受试者在治疗后其癌症出现缩小或消失（有效率），而接受硼替佐米与地塞米松治疗的受试者仅有41%。
帕比司他带有一项黑框警告，提醒患者及卫生保健专业人员在接受帕比司他治疗的患者中发现有严重腹泻及致命性心脏事件、心律失常和心电图(ECG)变化。由于这些风险，帕比司他在获批时带有一项风险评估及减灾策略(REMS)，包含一项沟通计划，以告知卫生保健专业人员这些风险及如何使其最小化。
帕比司他最常见副作用有腹泻、疲劳、恶心、手臂或腿部肿胀、食欲下降、发烧、呕吐和虚弱。最常见的实验室异常有血液磷水平降低(血磷酸盐过少)、血钾水平低(低钾血)、血液中盐水平低(低钠血症)、肌酐增加、血小板降低(血小板减少症)、白细胞计数减少(白血球减少症)和红细胞计数减少(贫血)。卫生保健专业人员还应告知患者该药物有胃肠道及肺出血及肝损伤（肝毒性）风险。
FDA授予了帕比司他优先审评及孤儿药资格。优先审评为旨在治疗严重疾病或症状，或与现有治疗药物相比能对疾病有明显改善的药物提供一种加快的审评程序。孤儿药物资格授予那些旨在治疗罕见疾病的药物。
FDA是按加速批准程序批准帕比司他的，加速批准可基于显示一款药物对代理终点有效的临床数据来批准该药物治疗一种严重或危及生命的疾病，代理终点用来预测一款药物对患者的临床收益。加速批准程序可以让患者更早地获取有前景的新药，同时制药公司要进行验证性临床试验。
帕比司他对生存或疾病相关症状的改善尚未得到确认。该公司目前需要进行验证性试验来证实及描述帕比司他的临床收益。帕比司他由新泽西州东汉诺威的诺华制上市销售。
