近日，美国FDA批准Vertex制药Kalydeco用于2-5岁患有囊性肺纤维化的儿童。这款药物被批准用于囊性肺纤维化儿童，适用于拥有10种囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因突变(G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R 和R117H)之一的患者。
此次批准基于一项开放标签、周期为24周的3期试验数据，该试验旨在这一年龄组的儿童中评价Ivacaftor（50mg或75mg，每天给药两次）按体重给药的安全性及药代动力学。在获批准之前，这款药物在美国被批准用于6岁及以上年龄并有这些突变的患者。
Vertex执行副总裁兼首席医学官Chodakewitz表示：“ 囊性肺纤维化儿童可以开始经历有意义的肺功能下降，在非常小的年龄努力增加体重，强调早期开始治疗的重要性。随着今天的批准，2岁大的儿童现在可以有药物来治疗他们囊性肺纤维化的病因，使我们向着帮助绝大多数患有这种灾难性疾病患者的目标靠近了一步。”
目前，美国、加拿大、欧洲及澳大利亚有3400多人适合用Kalydeco进行治疗。在美国，大约有300名2-5岁并有该突变中其中一种突变的儿童，包括150名有R117H突变的儿童及150名有其它9种突变中的一种突变的儿童，这9种突变可导致CFTR蛋白出现一种控制缺陷。
为了满足这一年龄组中不能吞咽药片儿童的需求，Kalydeco一种新的基于体重的口服颗粒剂(50mg和75mg)被发明了出来，它可混入到软的食物或液体中。
