罗氏已经开始为Lampalizumab的3期试验招募患者,这款药品用来治疗干性年龄相关性黄斑变性(AMD),这种疾病是失明的一个主要因素。如果Lampalizumab在试验中显示出疗效,那这款药物可能会成为用于晚期形式干性AMD的首款治疗药物,这一形式的疾病称之谓地图状萎缩(GA),其特点是视网膜色素上皮细胞受到损坏,能导致10%-20%的病例失明。
罗氏正进行两项Lampalizumab的3期试验-CHROMA和SPECTRI,这款药物也被称为抗因子D,它是替代补体旁路的一种选择性抑制剂。他们试图证明这款药物可以延缓GA的进程,GA在全球大约影响了500万人。
此次关键试验的启动源于2期研究MAHALO的积极数据,MAHALO研究显示每月以Lampalizumab治疗的患者与安慰剂相比,在经过18个月的随访后,GA病变进展下降20%。
结果还包括来自一组遗传标生物标志物-补体因子检测呈阳性的亚群GA患者的数据,这类患者显示从治疗中得到了更大的收益,与安慰剂相比,疾病得到了44%的改善。据罗氏称,在CHROMA/SPECTRI研究中,将对这款药物在一组相似患者人群中进行研究。
“GA是一种进取性、通常又是毁灭性的疾病,”该3期试验的主要研究者、眼科学教授Lotery称。“随着Lampalizumab的3期试验,我们希望能继续看到它在2期试验中显示的阳性结果,那些患者的视力得到了保护。”总之,大约300名临床研究者正在24个国家为这个项目招募患者。
罗氏与合作伙伴诺华已在销售他们的血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂雷珠单抗用于湿性或新生血管形式的AMD,以及糖尿病与视网膜静脉阻塞引起的黄斑水肿。
虽然现有多种治疗药物用于湿性AMD,如雷珠单抗在市场上的竞争产品有拜耳的阿柏西普,及罗氏的癌症药物贝伐单抗超适应症使用治疗湿性AMD,但几乎没有新的产品被开发用来治疗干性AMD,在某种程度上讲,这是由于没有好的动物模型来指导新药开发。
此外干性AMD可以说是更重要的,因为它似乎代表了该疾病一个通常的最终途径,不管其最初属于哪种形式的AMD。招募进入CHROMA/SPECTRI试验项目的患者必须双眼患有GA,并且既往没有湿性AMD史。