两个月前，Shire CEO Ornskov将罕见肝病药物SHP625（之前也叫做LUM001）列为其最有前的景开发项目之一。但今天Shire不得不承认，这款药物在几项2期研究的第1项试验中未能达到主要及次要终点。
Shire的研究者重点在20名Alagille综合征（ALGS）儿科患者身上对血清胆汁酸水平和瘙痒终点指标进行了研究。Shire指出，在周期为13周的研究结束时，药物治疗组与安慰剂组的血清胆汁酸水平中值及瘙痒与基线值相比均出现下降。对数据进行回顾之后，研究者认为药物治疗组血清胆汁酸水平中值及瘙痒与基线值相比的变化百分比有积极的相关性。
Shire于11个月前在以逾2.6亿美元收购圣地亚哥Lumena时获得SHP625。像Lumena一样，这家生物科技巨头期望快速将其罕见胆汁淤滞性肝病药物的上申请提交到监管机构。加上LUM002之后，Ornskov预测其药物的年销售峰值能达到30亿美元，艾伯维曾接近于收购该公司，但后来放弃了。
伯恩斯坦的Gal指出，这一消息对整个项目埋下了阴影，该项目还包括两个中期研究，今年底将获得结果。Gal称这并不意味着放弃努力，但他也承认此次的失败使Shire近期内要获得成功是比较难的。
“而小规模试验的结果难以让人接受，IMAGO试验中血清胆汁酸未出现明显降低使得整个的SHP625项目不可能获得成功，如果它真的成功了，那它可能不会显示有强劲的结果，” Gal表示，“基于保守的普及率(儿科35%，成人20%)，其潜在的销售额为20亿美元。但消息发布之后，其到2020年的年销售额预测仅为5亿欧元。”
“在SHP625的开发项目中，我们从几项2期研究的第一项研究获得了深刻的见解，” Shire研发总监Vickers称。“我们仍将继续正在进行的SHP625用于ALGS及其它适应症的研究。”
