蓝鸟生物技术公司表示，在一项正在进行的早期研究中，其试验性基因治疗药物治疗罕见血液疾病患者时能够持续表现出积极效果。
该产品名为 LentiGlobin，在测试中用于治疗重型β地中海贫血和严重的镰状细胞病（SCD）两种遗传疾病。
5 月 21 日该制药商表示，两名β-地中海贫血患者使用 LentiGlobin 后在 14 个月及 11 个月都不需要进行输血。
β-地中海贫血会导致血液中血红蛋白的水平较低。
该公司表示，在试验前需要长期进行输血的一位严重镰状细胞病患者在试验 37 日后开始停止输血。病人的最后输血在第 88 天。
该数据还发现，患者的抗镰状血红蛋白率为 31.6%，这降低或消除了与疾病相关的其他严重风险。
该公司表示，试验患者没有因镰状细胞病相关的症状而住院治疗。
摩根大通的分析师指出，「在严重镰状细胞病患者身上发生的一切都是我们希望看到的，这一点上表现出非常有前途的概念验证。」
严重镰状细胞病是由血红蛋白异常引起，并会导致红血球被击穿。
到目前为止，在研究期间没有患者发生与药物有关的不良反应，蓝鸟公司称。
该治疗方式包括将功能性人体β球蛋白基因插入到患者的干细胞，然后将其移植回患者体内。
该药物在 2 月通过美国食品和药物管理局审核，作为治疗β-地中海贫血的药物被授予了突破性疗法称号，从而加快开发进程。
突破性疗法称号是基于最初的试验数据，以及在治疗严重疾病方面具有比现有疗法更好的潜力。
位于马萨诸塞州剑桥的蓝鸟公司股价上涨了 4.9%，在纳斯达克收于 173.93 美元。
