日本大冢制药为其治疗成年人常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 的药物托伐普坦(Jinarc)获得欧盟上市许可。这款药物旨在用于初始治疗后有证明显示疾病快速进展的慢性肾病 (CKD) 处于 1-3 期的 ADPKD 患者。目前,托伐普坦是在欧洲被许可将治疗 ADPKD 根本病理生理的首个已获批药物疗法。
格罗宁根大学医学中心多囊性肾病领域的专家 Gansevoort 表示:「迄今为止,医疗专业人员都集中在治疗 ADPKD 的体征与症状,没有专门的疗法可用来治疗这一疾病。托伐普坦在 ADPKD 的管理中代表了一个重要的医学突破。医疗专业人员第一次可以改变这一疾病的进展,保持肾脏的功能,并由此可能改善患者的生活质量与长期结局。」
此次的上市许可基于一项随机、双盲及安慰对照 3 期 TEMPO 3:4 试验的数据,该试验的周期为 3 年。在这项试验中,治疗三年后,以托伐普坦治疗受试者的肾脏总体积 (TKV) 增加比率明显低于安慰剂治疗患者,两组受试者每年的 TKV 增加比率分别为 2.80% 与 5.51%。此外,托伐普坦显示在肾功能恶化、肾疼痛、高血压或蛋白尿的多种事件风险上有统计学上的明显减少。