FDA 授予赛诺菲 Olipudase Alfa 突破性治疗药物资格

2015-06-08 11:15 来源:丁香园 作者:fyc5078
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赛诺菲与其子公司健赞在 6 月 4 日表示,美国 FDA 授予其 Olipudase Alfa 突破性治疗药物资格。

这种酶替代治疗药物正被研究用于酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 非神经系统表现患者的治疗,这种疾病也被称作尼曼匹克症 B 型,与之对应的 B 型的特点是神经系统受牵连,该声明如是称。

ASMD 是一种严重的、危及生命的疾病,由酸性鞘磷脂酶 (ASM) 活性不充分引起,可导致有毒的鞘磷脂的积聚。目前,尚无获得批准的治疗选择用于尼曼匹克症 B 型患者。

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编辑: fuchengyi

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