FDA 批准逆转 1 型糖尿病的 BCG 疫苗开展中期试验

2015-06-12 11:15 来源:丁香园 作者:fyc5078
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糖尿病研究人员正希望一种约有 100 历史的用于预防肺结核的疫苗也可用来逆转 1 型糖尿病。FDA 批准了一项中期试验,以在 150 名晚期疾病成年患者中测试这款名为卡介苗(BCG)的疫苗。

该批准由 Faustman 博士于 6 月 6 日在第 75 届美国糖尿病协会科学年会上宣布,Faustman 是波士顿市马萨诸塞总医院免疫生物学实验室主任,也是这项研究的主要研究者。据美国糖尿病协会称,5% 的糖尿病患者(或大约 300 万人)属于 1 型糖尿病,这些患者的免疫系统可攻击并毁坏胰腺中能产生胰岛素的β细胞。

Faustman 表示,BCG 疫苗可暂时升高一种叫肿瘤坏死因子(TNF)的物质,较高水平的 TNF 可以消除 1 型糖尿病患者血液中受损的 T 细胞。在一项小规模的初步试验中,Faustman 的团队发现相隔四周注射两次 BCG 可暂时消除引起糖尿病的 T 细胞。患者还显示出胰岛素分泌功能有轻微的、暂时性恢复。

这个夏天,她和她的同事将开始为一项较大规模的 5 年期试验招募 18-60 岁的患者。受试者要有较低但可以检测到的胰腺分泌胰岛素水平。他们将相隔四周注射两次 BCG 或安慰剂,然后接下来四年每年进行注射。如果这项试验成功,下一步将在更多的患者中进行一项更大规模的研究。

「在 1 期(初步)试验中,我们证明了对 BCG 的一种统计学上明显的响应,但我们的试验目标是产生一种持久的治疗响应,」Faustman 在一份声明中表示。「我们将再次与患 1 型糖尿病多年的患者打交道。这不是一种预防性试验;相反,我们正试图开发一种将能治疗晚期疾病的方案。」

BCG 疫苗最初于 1921 年作为一种疫苗用于预防肺结核。最近,其在美国的最常应用一直是用于膀胱癌治疗。「它是一款拥有无可挑剔安全性记录的药物,」Faustman 称,指出这款疫苗有 90 多年的临床应用及安全性数据。

但一些糖尿病专家对其逆转糖尿病的潜能表示怀疑。西北大学范伯格医学院的一位内分泌助理教授称,从事糖尿病的人正支持这一大的发现,但他认为预防可能要先于治疗。「我认这是一种延伸,这对于这个国家数百万的 1 型糖尿病患者来说有很大的影响,」Sobel 称。「我们将喜欢做一些事情来保持或增加他们的 β细胞数量。」

波士顿加斯林糖尿病中心成年糖尿病部门主任 Reddy 与 Faustman 一起开展这项 BCG 试验,她补充称,「那些致力于 1 型糖尿病的人多年来一直寻求一种好的治疗方法。好多治疗方法已经获得了短期内的成功,但长期治疗情况下一直具有挑战性。」

这项研究总共需要 2500 万美元,目前已获得了 1900 多万美元。其中大部分来自艾柯卡基金会,它资助 1 型糖尿病的研究。

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编辑: fuchengyi

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