Avalanche 生物技术公司用于治疗一种导致失明的主要原因的试验性基因治疗药物在小型中期试验阶段达到了安全性的主要目标，同时延缓了视力下降。
该公司表示，产品名为 AVA-101，耐受性良好，在为期 12 个月的试验中被用于年龄相关性湿性黄斑变性患者，研究没有出现任何严重不良反应。
最初 Avalanche 的股票在盘后交易上涨超过 25%。然而，试验中 AVA-101 改善视力的效果不高可能让投资者失望，其股市改变了路线，下降 35%。
药剂会注射进入下视网膜，而现有的治疗方法如罗氏的 Lucentis 和 Regeneron 的 Eylea 是注入玻璃体流体中。
与现有药物相似，Avalanche 的产品能够眼部导致视力下降甚至损伤的血管增生。
在 32 例患者的研究中，所有受试者在治疗前使用了 Lucentis（雷珠单抗）。使用 Avalanche 药物的患者在字母视力表测试中平均上涨 2.2 个字母，而没有使用 AVA-101 的患者视力下降了 9.3 字母。
但 11.5 字母的差异才被认为是显著性的，以往的试验中患者使用 Eylea 和 Lucentis 的研究表现出的视野改善效果更好。
使用 AVA-101 的患者有较大比例能够保持视力稳定，而对照组中有更多的患者需要使用 Lucentis 进行抢救治疗，该公司表示。
该药物通过阻断一种被称为 VEGF 的蛋白发挥作用。Avalanche 的 AVA-101 会插入一种不断合成抗 VEGF 蛋白的基因，而 Lucentis 的和 Eylea 是直接注射抗 VEGF 蛋白质。AVA-101 只需要一次给药，不像 Lucentis 和 Eylea 需要频繁注射。
Avalanche 和 Regeneron 公司去年达成了协议，Regeneron 公司在有限时间内拥有 AVA-101 的某些权利。
「现在我们有了 2 期临床试验的数据，我们将开始向 Regeneron 公司提供试验数据，」Avalanche 首席执行官 Chalberg 在接受采访时称。
Chalberg 表示，他的公司目前还没有决定是否寻找合作伙伴开发该药物。「但我们认为，如果我们要找合作伙伴，Regeneron 公司将是一个非常合适的选择。」
