梯瓦药物 Deutetrabenazine 对运动障碍显示出良好前景

2015-06-19 14:10 来源:丁香园 作者:fyc5078
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梯瓦制药一款在研的药物有助于控制运动疾病迟发性运动障碍 (TD) 的症状,目前在美国尚无用于这一疾病的治疗药物。Deutetrabenazine (SD-809) 是一种 VMAT2 抑制剂,由梯瓦制药以 35 亿美元收购 Auspex 制药时获得,这款口服药物的 3 期试验结果显示,它可以减少 TD 的不自主运动,如面部扮鬼脸及四肢重复性抽搐。

在美国大约有 50 万人受到 TD 的困扰,这种疾病通常是治疗精神疾病如精神分裂症与双相障碍疾病的精神药物与胃肠治疗药物甲氧氯普胺的一种并发症。由 117 名中重度 TD 患者参与的 ARM-TD 试验关键结果表明,在经过 12 周治疗后,Deutetrabenazine 治疗患者的异常不自主运动量表 (AIMS) 评分有 3 分的改善,相比之下,安慰剂治疗有 1.6 分的改善。

梯瓦还表示,Deutetrabenazine 在次要结局指标上显示出积极的趋势,该公司未发布详细内容,称它将在未来的一个医学会议上分享完整的数据。

「由于 TD 是一种最令人衰弱的疾病之一,而在美国正在日益使用的多巴胺受体阻断剂通常有不可逆的副作用,所以这一疾病有迫切的、不断增长的医疗需求,」克利夫兰诊所的 Fernandez 称,他也是这项试验的主要研究者。

「目前这一严重疾病没有获得批准的药物可以使用,治疗方案的需求是迫切的,也是尚未满足的,」他补充称。虽然没有 FDA 批准的 TD 治疗药物,但梯瓦候选药物的衍生药物,即来自灵北制药的丁苯喹嗪(Tetrabenazine)已被超适应症用于治疗这种疾病症状,但这款药物有其自身的副作用,如静坐不能、踱来踱去的冲动、焦虑、帕金森症和抑郁症。

梯瓦的药物是一种含重氢的分子,这改变了其化学结构,从而改善了药物的安全性与有效性。据该公司称,在 ARM-TD 试验中,这款药物的抑郁、嗜睡、失眠与静坐不能的副作用发生率低。

丁苯喹嗪作为一种孤儿药在美国获批治疗与亨廷顿氏病相关的舞蹈病(不自主运动),它的价格标签为每年大约 8.5 万美元,这款药物去年为灵北制药带来 2.45 亿美元的收入。然而,梯瓦预计由于这款药物的副作用,只有 5% 的合适患者在真正使用这款药物进行治疗。

梯瓦也在测试丁苯喹嗪用于亨廷顿氏舞蹈病,目前已完成 3 期研究,正在等待申报。该公司还在进行一项后期试验,用于与图雷特综合症相关的舞蹈病。这家以色列公司希望它能够在美国使用一种短期监管途径即 505(b)(2) 通道,这一途径将允许它在其病历表册中参考灵北的数据,这可能意味着 Deutetrabenazine 明年能够进入市场。

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编辑: fuchengyi

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