7 月 13 日，美国 FDA 批准吉非替尼（商品名：易瑞沙）用于转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线治疗，适用于以一种 FDA 批准的检测方法检测后，肿瘤有特定类型表皮生长因子受体（EGFR）基因突变的患者。
肺癌是美国男女患者中癌症相关死亡的主要因素，虽然男性肺癌的发病率高一些，但女性中因肺癌死亡的人数正日益增长。据美国癌症研究所提供的信息，今年美国预计有 22.12 万人将被确诊患有肺癌，有 15.804 万人将会死于这种疾病。NSCLC 是最常见的肺癌类型。大约 10% 的 NSCLC 肿瘤会出现 EGFR 基因突变。
吉非替尼是一种激酶抑制剂，它能阻断促进有某些 EGFR 突变的癌细胞发展的蛋白。这款药物适用于肿瘤表达最常见形式 EGFR 突变（外显子 19 缺失或外显子 21 L858R 替代基因突变）的 NSCLC 患者。Therascreen EGFR RGQ PCR Kit 被批准作为一种伴随诊断试剂用来筛选肿瘤有 EGFR 基因突变的患者，以确定哪些患者将适合使用吉非替尼治疗。
「吉非替尼为筛选出的肺癌患者提供了另一种有效的一线治疗选择。此次批准为癌症治疗的高度靶向方法进一步提供了支持，」FDA 药物评价与研究中心代谢与肿瘤产品办公室主任 Pazdur 博士称。
FDA 授予吉非替尼治疗 EGFR 突变阳性转移性 NSCLC 孤儿药资格。这一资格授予那些旨在治疗罕见疾病的药物，该资格提供了财政激励，如税收抵免、申请者费用豁免及市场独占权资格，以此促进这些产品的开发。
「Therascreen EGFR RGQ PCR Kit 的批准将允许医师确定适合接受吉非替尼作为一线治疗的非小细胞肺癌患者，」FDA 器械与放射卫生中心体外诊断与放射卫生办公室主任 Gutierrez 博士称。「在使用重要药物时，伴随诊断试剂提供了必要的安全性及有效性信息。」
吉非替尼用于该适应症的有效性及安全性在一项多中心、单组临床试验中得到证实，该试验的受试者为 106 名既往未治疗过的 EGFR 突变阳性转移性 NSCLC 患者。这项研究的主要终点是客观缓解率，或治疗后肿瘤经历完全及部分缩小或消失的患者比例。
受试者每天接受 250 mg 剂量的吉非替尼治疗。结果显示，经过治疗后大约有 50% 的患者其肿瘤出现缩小，这种作用平均持续 6 个月。不管患者肿瘤有 EGFR 外显子 19 缺失还是外显子 21 L858R 替代突变，其缓解率相似。
这些结果得到了另一项临床试验回顾性分析的支持，该试验的受试者为 186 名接受一线治疗的 EGFR 突变阳性转移性 NSCLC 患者亚组。他们被随机配给吉非替尼或 6 个周期的卡铂/紫杉醇。来自这一亚组的结果表明，吉非替尼与卡铂/紫杉醇相比使患者的无进展生存期得到改善。
吉非替尼可能引起严重的副作用，包括间质性肺病、肝损伤、胃肠道穿空、严重腹泻及眼部疾病。吉非替尼最常见副作用是腹泻与皮肤反应（包括皮疹、痤疮、皮肤干燥、瘙痒）。
吉非替尼最初于 2003 年获得快速批准用于治疗铂类药物双重化疗及多西他赛治疗后疾病进展的晚期 NSCLC 患者。在后来的验证性试验未能证实临床受益之后，吉非替尼被自愿从市场撤回。与 2003 年的批准相比，目前的这次批准是用于不同的患者人群（EGFR 突变阳性、既往未治疗患者）。
吉非替尼由位于特拉华州威尔明顿的阿斯利康制药上市销售。Therascreen EGR RGQ PCR Kit 由英国的 QIAGEN Manchester 公司生产。
