欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）采纳了一项积极的意见，推荐诺华旗下艾曲波帕（eltrombopag）用于对免疫抑制疗法（IST）没有充分响应及不适合接受造血干细胞移植的严重再生障碍性贫血（SAA）成年患者治疗。
「今天的 CHMP 意见标志着一个重要的里程碑，艾曲波帕或将在其药物类别中成为首个在欧盟获批用于对现有治疗药物不响应或不适合的严重再生障碍性贫血患者的药物，」诺华肿瘤发展及医疗事务全球总监 Riva 博士称。「我们对肿瘤的承诺包括继续为受到罕见病影响的患者，如 SAA 患者提供新的治疗，特别是现有治疗选择有限时。」
SAA 是一种血液障碍，患者的骨髓不能制造足够的红细胞、白细胞与血小板。在欧洲与北美洲，每年每 100 万人中会有 2 人被确诊患有再生障碍性贫血。这种疾病的确切病因尚不清楚，但大多数 SAA 病例被认为由免疫反应诱发，该疾病患者的人体会攻击骨髓中的造血干细胞。因此，SAA 患者处于危及生命的感染或出血风险中。
如果获得批准，艾曲波帕将成为其药物类别中首个在欧盟获批的治疗选择
SAA 的治疗集中在患者日益增加的血细胞计数上。目前的治疗标准包括 IST 或造血干细胞移植。以 IST 治疗患者，有四分之一到三分之一的人不能缓解，并且缓解的人当中有 30-40% 的人会复发，导致症状反转。对初始 IST 没有响应的患者，大约有 40% 的 SAA 患者在确诊五年内会死于感染或出血。
CHMP 的积极意见基于一项关键的开放式 2 期研究及两项支持性 2 期研究的结果。关键研究证明，针对那些对 IST 没有充分响应的 SAA 患者，艾曲波帕治疗产生了 40% 的血液学响应。欧盟委员会将对 CHMP 的推荐进行审查，其有望在三个月内对这款产品做出最终决定。
