据发表在 Blood 网络版上的一项单组 2b 期试验结果,对慢性原发性免疫性血小板减少症患者来说,一种三药方案与较高的缓解率及无复发生存期相关。
20 名患有原发性免疫性血小板减少症(ITP)的患者接受一种三联疗法,其中有 12 名患者出现缓解,该三联疗法包括口服地塞米松 40 mg(1-4 天),口服环孢霉素,剂量为每天 2.5-3.0 mg/kg(1-28 天),以及静脉注射利妥昔单抗 100 mg(第 7、14、21 和 28 天用药)。平均缓解时间是 7.4 天,所有患者保持他们的缓解至少 7 个月的时间,澳大利亚高嘉华市新南威尔士大学圣乔治临床学院的 Choi 博士与其同事报道称。
在第 6 个月时,完全缓解率是 30%,在平均 17.5 个月的随访期中,只有两名患者病情复发。在无复发生存期第 12 及 24 个月,患者的缓解率分别为 92% 和 76%。
经过 6 个月治疗后,不管病情有没有缓解,所有患者的外周 T 细胞出现减少,但缓解者与未缓解者相比 CD4+ T 细胞计数较低。到第 28 天时,所有患者的外周 CD19+ B 细胞均变得无法检测,但 50 岁以下患者能较早恢复。该三药方案一般情况下具有良好的耐受性,未出现任何死亡、治疗相关严重不良事件、血清疾病、毒性引起的治疗中断或延迟。
这一方案的一个主要优势是治疗期短,但 20 名患者中有 12 名患者享受了一个延长的 7 个月或更长时间无需进一步治疗的缓解。然而,数据的阐述受到了样本量较小的限制,研究者指出称。
「尽管我们的研究显示了令人鼓舞的结果,但将环孢霉素添加到利妥昔单抗及地塞米松中的增量受益仍无法判定,需要另外进行随机对照试验,」他们写道。这项研究没有投资来源。一位作者报告接受了罗氏的演讲费,另一名作者在演讲事务处,并接受来自葛兰素史克与安进的研究资助。其他作者宣布没有经济利益竞争。