Esperion Therapeutics 向投资者透露 FDA 在其降胆固醇药物可能获得批准前不将要求进行一项长期的研究，消息一经发出，其股价应声上涨逾 10%。投资者与分析师一直焦急等待 FDA 对 ETC-1002 的处理结果，ETC-1002 是一种降 LDL 药丸，它可能会争夺重磅级的市场份额，人们认为该市场将会是一种新型的 PCSK9 药物的天下。
虽然口服 ETC-1002 可能不会像 PCSK9 药物那样有效，但凭借不太昂贵的价格及更方便的给药方式，它也可能获得明显的市场份额，PCSK9 药物包括最近获得批准的再生元与赛诺菲的 Praluent，以及来自安进的竞争药物。
所有这些药物一直有一个不断令人恐惧的问题，监管机构将要求一项长期的心血管结局试验，以证明这种疗法如预期的那样能够改善患者的健康。但据 Esperion 提供的信息，FDA 表示它准备给这款药物批准一个相对较窄的市场（该市场的患者人数总计 900 万）许可，直到以后获得 CVOT 数据。
Esperion 指出：「基于 FDA 的反馈，ETC-1002 将获批用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）及临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者人群，同时不会被要求完成一项心血管结局试验。该公司在新药申请之前将继续计划并启动一项 CVOT，以寻求更宽广的与心血管疾病风险降低相关的标签。」
监管机构的这种转变让 Esperion 准备今年底为 ETC-1002 启动一项有 4000 名患者参与的 3 期研究。
「在同 FDA 进行了一个多信息合议会议之后，我们很高兴 LDL-C 仍可作为一个可接受的临床代理终点，用来批准一种降 LDL-C 药物如 ETC-1002 用于 HeFH 患者和/或 ASCVD 患者，」 Esperion 首席执行官兼总裁 Mayleben 称。「我们为 ETC-1002 的开发与批准获得了一个明确的监管途径，ETC-1002 是一款口服、日用一次的治疗选择，用于那些需要额外降低 LDL-C 的患者。」
在最近的一项 2 期试验中，Esperion 的 ETC-1002 在治疗高胆固醇及高血压的患者中明显击败安慰剂。在 143 名患者参与的试验中，ETC-1002 达到了其主要目标，使 LDL 或坏胆固醇从基线值下降 21%，相比之下，安慰剂用药患者的胆固醇升高 3%。
