由吉利德与葛兰素史克两家公司的药物组成的一款肺动脉高压(PAH)复方药物已完成一项 3b/4 期试验。安贝生坦在美国由吉利德以 Letairis 为商品名上市销售,在美国以外市场由葛兰素史克以 Volibris 为商品名销售,而他达那非由葛兰素史克在欧洲以 Adcirca 为商品名销售用于 PAH,该药物由葛兰素史克从礼来许可获得。
根据 AMBITION 研究结果,安贝生坦与他达那非合并用药与其中的每一款药物单用相比,可使治疗失败的风险降低 50%。这项试验的受试者为患有世界卫生组织功能分级为 II 和 III 的既往未治疗患者,他们因 PAH 而在身体活动方面有轻中度的限制,但在休息时通常是舒服的。
PAH 是一种罕见的侵袭性疾病,其特点是将血液从心脏输往肺部的动脉出现高血压,而这种情况通常在动脉尺寸变窄或阻塞时才发生。
试验中受益的程度是「令人印象深刻的,特别是 WHO 功能分级为 II 的患者,在这类患者身上,复方药物与单药治疗相比,临床失败的风险几乎降低 80%」,加州大学圣地亚哥分校的 Rubin 称,他负责主持 AMBITION 指导委员会。试验结果已在 NEJM 上发布,该结果回答了 PAH 治疗中存在的一个关键问题,即在疾病发作时患者是否应该使用一种以上的药物进行治疗。
试验结果对 PAH 市场上的这两款药物可能有一个推动作用,特别是因为它们正面临新进药物的竞争,如爱可泰隆的马西替坦与 Uptravi(selexipag)、拜耳的瑞司瓜特及 United Therapeutics 的 Orenitram,后者是老款注射用 PAH 治疗药物曲罗尼尔 (Treprostinil) 的一种口服制剂。
最近来自透明度市场研究的一份报告预测,PAH 市场到 2020 年将会以大约 2.3% 的速度增长,销售额将从 2013 年的近 40 亿美元增长到 52 亿美元。Uptravi 和瑞司瓜特有望成为这次增长的发动机,但爱可泰隆老药波生坦于今年晚些时候会在一些市场丧失专利保护,这将会阻碍其市场的增长。