初步试验结果表明，一款处于研发早期的新药在降低胆固醇方面可以媲美两款最近获得批准的强效注射剂药物，并且其疗效可以持续更长的时间，这意味着它可能只需要每 3-6 个月给药一次即可。Alnylam 制药与 Medicines 公司试验药物 ALN-PCSsc 的结果表明这款药物的市场潜能可能会达到数十亿美元。
与基于抗体的竞争产品 PCSK9 抑制剂不同，它们作用于血液，而这款新的皮下注射剂是一种新类型的治疗药物，它能够阻止肝脏中与「坏」LDL 胆固醇相关的蛋白的合成。靶向 PCSK9 是制药公司寻求降低数百万不能从传统他汀药物获得受益患者心脏风险的热点领域。
据汤森路透数据，安进的 Repatha 与其竞争产品，来自赛诺菲与再生元制药的 Praluent，到 2020 年均被预测会产生逾 20 亿美元的年销售额。辉瑞在后期试验中也有一款 PCSK9 药物，该公司正在将这款药物与一款口服药物进行试验。
Alnylam 和 Medicines 公司的产品来的相对晚一些，它在 2020 年前不太可能上市销售，即使后续的后期试验获得成功，但其减少的注射频次可能使其成为一个具有吸引力的选择。
来自 1 期试验 69 名患者的结果在欧洲心脏病学会年会上发布，结果发现在治疗第 12 周时，单一的 300 mg 剂量可使 LDL 降低逾 50%，与抗体药物所观察到的 50%-60% 的 LDL 降低相差无几，并且在 140 天后，这种降低仍能达到 44%。
「我们不是很确信这种 LDL 的降低能持续多少时间，但我们知道在好多患者中 LDL 持续降低时间超过了 140 天，」 Medicines 公司首席执行官 Meanwell 称。「每 3-6 个月注射一次来控制 LDL 胆固醇的能力将意味着患者可以检测一下他们的胆固醇，然后医生决定他们是否需要再次进行注射，这将会提高患者的依从性。」
ALN-PCSsc 总体来说有良好的耐受性，没有明显的不良事件，但仍需要进行较大规模的安全性与有效性研究。Medicines 公司计划在今年底启动一项 2 期研究，到 2017 年底启动一项后期的 3 期研究。
这款新的药物采用了一种新颖的途径- RNA 干扰（或基因沉默）来阻止 PCSK9 的合成，这使得该药物一季度注射一次或每年注射两次就可具备拆解 PCSK9 蛋白的能力。「这款药物是一个后来者，但实际上它更具备新一代产品的理念，」 Meanwell 称。
成本是 PCSK9 药物的一个关键问题，Repatha 和 Praluent 每年用药的定价在没给出折扣前均超过 1.4 万美元。Meanwell 称，这款新药可能会便宜一些，但其定价将由它提供的价值决定。在应用了 50% 的风险折扣之后，杰富瑞集团分析师目前预测 ALN-PCSsc 的年销售额为 9.8 亿美元，因为这款药物仍处于研发早期。
