英国国家卫生保健优化研究所（NICE）暂时推荐 BioMarin 的 Vimizim （elosulfase alfa）用于一种非常罕见的遗传性溶酶体贮积病，但需要满足特定的条件。
Vimizim 治疗粘多糖贮积症 IVa 型（也称 MPS Iva 及莫尔丘综合征），这是一种极其罕见但有生命限制的疾病。出生时患有这种疾病的人缺乏一种酶- N-乙酰半乳糖胺-6 硫酸脂酶，这种酶可以分解人体细胞不能用的大的糖分子（葡糖氨基葡聚糖）。
结果导致葡糖氨基葡聚糖在组织细胞及器官内的积聚，引起一系列的症状，症状出现在儿童早期，并随时间恶化。这些症状通常包括关节及骨骼异常、听力及视觉丧失、心脏瓣膜疾病、疼痛、疲劳及耐力逐步丧失，导致越来越依赖轮椅。
MPS Iva 导致预期寿命降低，患有这种病的人其平均寿命预期值大约为 25 年，主要是由于呼吸衰竭及心脏问题（死亡的比例分别为 63% 和 15%）。Vimizim 是一种酶替代治疗药物，它由 N-乙酰半乳糖胺-6 硫酸脂酶组成。它能够替代 MPS Iva 患者中缺乏的酶。
在 Vimizim 可供人们使用之前，一直没有治疗药物用于该潜在疾病
在评论这一草案指南时，NICE 卫生技术评价中心主任 Longson 教授称，「MPS Iva 是一种严重疾病，它严重影响预期寿命和生活质量。我们因此非常高兴能够暂时推荐 Elosulfase alfa 作为一种治疗选择用于患有这种疾病的人。」
「作为对之前草案指南协商的一部分，独立评估委员会对收到的评论及患者与临床专家在其最近会议中的证据进行了研究，委员会认为，尽管 Elosulfase alfa 改善了该疾病造成了一些健康问题，并且一些患者在治疗后其健康与生活质量得到了明显的改善，但该药物所提供的长期受益程度仍不明确。」
「这款药物非常昂贵，基于 Elosulfase alfa 的价格目录，其每位患者每年的平均花费是 39.468 万欧元，但作为患者获取计划的一部分，该公司已提供了一个保密的折扣。总之，虽然委员会确知有充分证据证明一些患者使用这款药物有良好效果，但仍需要对其用于常规临床实践的效益与成本进行进一步的探索。」
「评估委员会认为，作为药物获取协议的一部分，该公司、临床和患者专家及英格兰 NHS 应做一下安排，通过研究与收集直接与英国患者相关的真实世界数据，包括持续的 MPS Iva 注册支持来对 Elosulfase alfa 用于治疗 MPS Iva 产生证据。」
在 Vimizim 可供使用之前，没有用于这一潜在疾病的治疗药物。由于这种疾病极其罕见且症状如此多样，所以没有标准的治疗或护理途径。管理可能包括对骨骼问题进行手术、呼吸支持及助听器和通风管来管理耳聋及中耳积液。
NICE 尚未向 NHS 发布最终指南，这些决定在征求意见后可以改变。顾问们现在能够对临时推荐进行评论，征求意见将到 9 月 23 日结束。
