9 月 4 日晚些时候，FDA 批准一款新药，用于一种儿童中极其罕见的与贫血及发育迟缓相关的疾病，同时因这款儿科药物的获批，FDA 授予其开发商一张优先审评券，而这张优先审评券转眼便迅速被阿斯利康获得。
FDA 批准 Xuriden（口服尿苷三乙酸酯）用于一种被称作遗传性乳清酸尿症的疾病，该疾病由一种关键酶的分解诱发，导致乳清酸在尿中积聚。据 FDA 称，已知有 20 例这样的病例，这款药片用来替代丧失的尿苷，在一项单组研究中，该药物在 4 名患者身上进行了检测。
我们对 Wohlstadter 掌管的位于马里兰州盖瑟斯堡的 Wellstat 不太清楚。这家公司 4 年前在其网站上停止更新信息，但 9 月 8 日上午，该公司发布了一条信息，称他们根据去年秋天达成的一项未公开的协议，同意将这张优先审评券转移给阿斯利康。
Wellstat 的一位发言人称，一旦这款药物明年上市，该公司计划将其出售。该生物技术公司打算等到那时宣布出售的价格。优先审评券是 FDA 给予的一种额外好处，它旨在帮助鼓励用于儿科及罕见疾病新药的开发，优先审评券在公开市场中已经成为一种日益昂贵的商品。
8 月份，United Therapeutics 以创纪录的 3.5 亿美元的价格将其优先审评券出售给艾伯维，而一个月之后，Retrophin 与赛诺菲达成了一项 2.45 亿美元的优先审评券交易。这些优先审评券可用来将审评时间缩短 4 个月，这使得再生元与赛诺菲在争取获批美国第一款 PCSK9 治疗药物的竞赛中取得优势。
「FDA 批准 Xuriden 用于遗传性乳清酸尿症，对患有这种罕见、潜在危及生命孤儿疾病的患者及其家人来说是一个重大突破，」Wellstat 研发主任 Bamat 在一份声明中称。「迄今为止尚无获批用于这些患者的治疗药物。」
