据一项新的报告称，为使安进及赛诺菲/再生元的新型降胆固醇药物成为成本效益好的药物，它们的价格可能不得不被削掉 85%。
临床及经济审查研究所（ICER）的结论是，安进的 Repatha（evolocumab）及赛诺菲/再生元的 Praluent（alirocumab）为使其应用变得合理，其每年的成本不得不降到 2177 美元。
这两款药物属于新类型的 PCSK9 抑制剂，它们可用于不耐受或不对低成本他汀药物有充分响应的患者，这两款药物每年的用药成本均超过 1.4 万美元。该报告认为，可以适度确信 PCSK9 治疗提供了一种实质性的或增量净健康受益，报告还认为，这两款药物有良好的耐受性，它们在 20 多年的时间里可以使非致命性心肌梗死、非致命性中风及心血管死亡大量减少。
然而，ICER 得出结论，以目前的价格使用 PCSK9 抑制剂治疗产生的成本效益比超过了 10 万美元/质量-调整生命年（QALY）的界值，QALY 是包括英国 NICE 在内的卫生技术评估机构通常使用的一个指标。
这两款新药的广泛目标人群及与他汀药物相比的高额溢价在美国已把人们的目光引到新药可购性的棘手问题上来，ICER 报告将使这一争论变得更加激烈。即使仅仅 25% 的合适患者使用 PCSK9 抑制剂，以目前的价格计算，未来五年美国的医疗成本也将增加 1000 亿美元，报告如是称。
安进与赛诺菲均表示，他们将审查 ICER 的这份文件，但仍坚持他们的定价政策。在一份声明中，安进表示，该公司不同意成本效益评估中所采用的方法，特别是它「未重视到这类药物解决了一个明显未满足的医疗需求。」
ICER 建议的价格水平将使 Repatha 和 Praluent 大体与默沙东竞争胆固醇药物依泽替米贝（ezetimibe）看齐，而依泽替米贝在试验中显示在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-c）方面是不太有效的。
不像 NICE，ICER 没有行政权力，但它的报告将可能被美国的医疗保险公司及药房福利管理商（PBMs）用来商讨折扣，快捷药方已明确声称要这样做。该非赢利组织于 7 月用 500 万美元的资金制定了其成本-效益计划。
PCSK9 抑制剂的审查报告仅仅是一系列计划报告中的第一个，诺华的新型心力衰竭药物 Entresto（sacubitril/缬沙坦) 将是下一个被放到聚光灯下的药物。
