美国 FDA 为 18 个新的研究项目提供了逾 1900 万美元的经费,以鼓励用于罕见病患者的产品开发。「FDA 具有独特的地位,它可以提供重要的激励措施来促进产品的开发,帮助那些遭受罕见病的患者,其中一种激励措施就是我们的资助计划,」FDA 孤儿产品发展办公室主任、医学博士、法学博士 Rao 称。
「今年提供的资助支持急需研究的 17 种不同罕见病,这 17 种罕见病中多数几乎没有或没有可用的治疗选择。」 Rao 如是称。FDA 通过孤儿产品资助计划提供扶持,以鼓励药物、生物制剂、医疗器械或用于罕见病医疗食品的临床开发。这种资助旨在用于评价产品安全性及有效性的临床研究,该资助可能会导致或大大有助于产品获得 FDA 批准。
FDA 孤儿产品资助计划自其创立以来提供了逾 3.5 亿美元的资金
自孤儿产品资助计划于 1983 年创立以来,其已提供了逾 3.5 亿美元的资助,帮助了 570 多项临床研究,支持了逾 50 款产品的上市批准。
在受到资助的 18 项研究中,有 10 项研究针对刚出生的儿科患者。有两项受资助的研究与镰状细胞病相关,其专门专注于患者(多数为儿童)所遭受的极度疼痛,在这些患者中,这种疼痛是急诊与住院的一个主要因素。在这些研究中,有一项研究是评价医疗器械治疗急性肾衰竭的应用。
在这个财年,FDA 总共收到了 92 个资助申请。25 个专门小组审查了这些资助申请,并建议了需要资助的最有前景的研究项目,这些专门小组由这些罕见病相关领域的 80 多位独立临床医师、科学家及有专门知识的研究人员组成。