Pharmaxis 宣布了 PXS-4728A 的 1 期临床试验所有主要及次要终点的阳性结果。PXS-4728A 由勃林格殷格翰于 5 月份许可获得,其作为一款药物被开发用于心血管代谢疾病,如非酒精性脂肪肝(NASH)。PXS-4728A 是一种酶与黏附蛋白的高选择性抑制剂,它能够降低炎症及氧化应激。
进一步的 1a 期单一剂量探索研究在 2015 年 4 月报道了阳性结果,1b 期多剂量探索研究在 24 名健康受试者身上进行,受试者被分成三个组,每组日服一次活性药物或安慰剂,连续治疗 14 天。PXS-4728A 三种不同剂量得到测试。
每天口服一次 3-10 mg 剂量 PXS-4728A 被发现有良好的安全性及耐受性。数据证实了 PXS-4728A 的高口服生物利用度,表明低剂量在抑制酶活性方面是有效的,并能引起持久的抑制,从而说明 PXS-4728A 可以每天给药一次。
1 期研究结果使得勃林格殷格翰可以继续推进 PXS-4728A 的开发项目
这些阳性的 1 期结果能够使勃林格殷格翰继续进一步的项目开发。Pharmaxis CEO Phillips 称,「NASH 是一种正日益盛行的疾病,其对更加有效治疗药物有明显的需求。PXS-4728A 抑制一种酶,在独立同行评议的出版物上,这种酶被认为是是一种极好的 NASH 治疗靶点,这款药物初步的人体试验证实了其强劲的临床前数据。
1 期研究很少能够证明靶点的有效性,所以在 1a 期研究中每天用药一次,连续用药 14 天时所观察到的持久酶抑制活性增强了我们对 PXS-4728A 的信心。随着勃林格殷格翰继续推进临床开发项目,我们现在期望着下一步的价值提升。」