Arrowhead 研究公司朝着获得一款治愈乙型肝炎感染的药物迈近了一步,首席执行官 Anzalone 如是称。该公司日前发布了其试验性抗病毒治疗药物的阳性数据。乙型肝炎病毒的感染强度是 HIV 的 100 倍,但它可以用疫苗预防,乙肝疫苗自 1982 年就已经上市。
然而,对于世界各地感染慢性乙型肝炎的 4 亿人来说疫苗是无效的。在许多病例中,现有的乙型肝炎药物不能完全治愈感染,但往往能抑制病毒的复制,从而迫使患者终生服用这些药物。
Arrowhead 的药物 ARC-520 能够拆解各种乙型肝炎病毒的成分,数据显示,在既往有过治疗及未治疗的患者中,它能使病毒中引起疾病的一种关键蛋白减少 90% 以上。「我认为我们的数据表明,我们正在拆解多种病毒成分,目前为止,在乙型肝炎中没有一款药物能够做到这样,所以我认为我们有了一个明显的竞争优势,」 Anzalone 在一次采访中称。
分析人士表示,与 Arrowhead 之前报道的较小剂量数据相比,该公司对其治疗药物的最高剂量发布了「惊人的」阳性中期数据。单一的 4 mg/kg 剂量能够使一种关键的引起疾病的病毒蛋白达到 99% 的峰值降低(或 1.9log),数据显示,在既往未治疗患者中可以有平均 1.05log 的降低。
「我们期望可以采用多种剂量达到 1-log 的临界值,事实上单一的 4 mg/kg 剂量是一个奇妙的结果,」Tenthoff 表示。这款药物显示出良好的安全性与耐受性,数据表明这款药物可以大幅破坏其它的病毒功能。这些结果促使我们不仅要关注开发 ARC-520 与其它治疗药物的合并用药,以达到功能性的治愈,而且也要特别关注开发用于既往未治疗的患者,Anzalone 补充称。
Arrowhead 专注于核糖核酸干扰(RNAi)疗法,这种疗法长时间以来一直受到开发商们的关注,因为它旨在使某些基因「沉默」,以限制引起疾病蛋白的产生,但这一疗法也见证了频繁的临床失败。与此同时,现有的药物通过与这些蛋白结合,使其失去活性而发挥作用。