罗氏公司进行了两项大型临床试验比较了 ocrelizumab 与 Rebif 对多发性硬化症的疗效,发现前者减少症状复发近 50%,表现出 ocrelizumab 治疗这种复发性疾病的潜力。其中一项研究中,ocrelizumab 治疗原发性进行性多发性硬化症(PPMS)患者,有四分之一发生了临床残疾,PPMS 影响大约 15% 的患者,目前还没有获得批准的治疗方法。
罗氏此前曾表示,其新药对这两种适应症有效果,但直到本周西班牙巴塞罗那举行的治疗与研究多发性硬化症欧洲委员会上,该药物具体的疗效才被公开。
罗氏认为的 ocrelizumab 的疗效和良性副作用使其具有唯一性,行业分析师认为该药物有可能产生数十亿美元的年销售额,这将有助于该公司建立癌症支柱业务以外的其他产品线。
在这两个复发性多发性硬化症临床试验中,新药降低年复发率 46%,德国默克的 Rebif 为 47%,同时两种药物使确诊残疾进展(CDP)的速率分别降低了 37% 和 43%。Rebif 是一类干扰素药物,可使复发次数降低三分之一。罗氏公司神经科学临床开发部负责人 Fontoura 在 8 日表示,「在减少复发次数方面,我们的药物与 Rebif 基本上等效,而对于 CDP 我们相信 ocrelizumab 要更好一点。」
Biogen 的 Tysabri 的和赛诺菲的 Lemtrada 是目前治疗多发性硬化症最有效的两种注射剂,但有严重的副作用,其次是片剂,如诺华的 Gilenya 和 Biogen 的 Tecfidera。
对于严重的疾病,因为存在副作用的关系,医生通常不会先使用更有效的药物,但参与了两次临床研究的加州大学旧金山医学院教授 Hauser 表示,这种情况并不一定,因为 ocrelizumab 与标准的干扰素类药物一样有相似的安全性。「这一发现可能会促使多发性硬化症学会更密切地关注这种疾病的早期治疗方法。」他表示。
对于多发性硬化症来说,药物的安全性是非常关键的,因为该疾病是由于异常的免疫系统攻击包围神经细胞的保护组织引起,药物治疗需要调节体内的反应,这会可能导致一些如感染等问题。
ocrelizumab 通过静脉滴注给药,每年给药两次。这种给药方式并非一般患者所倾向的,但这样的方式并不意味着神经科医生定期探访可以有效管理给药。罗氏公司计划在 2016 年年初向监管部门提交申请批准 ocrelizumab 的文件,这意味着该药物会在约一年后进入市场。