2015 年 10 月 9 日，美国 FDA 批准 Opdivo（nivolumab）用于治疗以铂类为基础化疗或化疗后疾病进展的晚期（转移性）非小细胞肺癌患者。肺癌在美国是癌症死亡的主要因素，2015 年预计会有 22.12 万新确诊病例，会有 15.804 万人死于肺癌。
非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见形式的肺癌，根据癌症中发现的细胞类型，即鳞状细胞与非鳞状细胞（包括腺瘤），非小细胞肺癌又进一步分为两个主要类型。Opdivo 通过以细胞通路 PD-1/PD-L1（在人体免疫细胞与一些癌症细胞上发现的蛋白）为靶点而发挥作用。
Opdivo 可以帮助人体免疫系统抗击癌症细胞。今年初，FDA 批准 Opdivo 治疗以铂类为基础化疗或化疗后疾病进展的晚期鳞状 NSCLC 患者。今天的批准扩展了 Opdivo 的应用范围，使其还可以治疗非鳞状 NSCLC 患者。
「对于 PD-1/PD-L1 通路及其在肺癌以及其它肿瘤类型中的作用，仍有许多要去了解，」FDA 药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。「在某些非小细胞肺患者中，Opdivo 虽然显示有总生存期受益，但似乎是患者肿瘤中较高的 PD-L1 表达预测其更有可能获得受益。」
Opdivo 用于这一适应症的安全性及有效性在一项国际、开放、随机研究中得到证明，该研究的受试者为 582 名以铂类为基础化疗及合适生物治疗药物治疗或治疗后疾病进展的晚期 NSCLC 患者。受试者以 Opdivo 或多西他赛进行治疗。主要终点为总生存期，次要终点为客观缓解率（肿瘤经历完全或部分缩小患者的百分比）。
那些以 Opdivo 治疗的患者平均生存了 12.2 个月，相比之下，那些以多西他赛治疗的患者平均生存了 9.4 个月。此外，19% 的 Opdivo 治疗患者其肿瘤经历了完全或部分缩小，这一效果平均持续 17 个月，相比之下，以多西他赛治疗的患者有 12% 人其肿瘤经历了完全或部分缩小，效果平均持续了 6 个月。
整个研究中，与接受多西他赛治疗的患者相比，接受 Opdivo 治疗的患者虽然活得更久，但来自一个亚组患者的肿瘤样本评价表明，NSCLC 肿瘤中 PD-L1 表达水平可能会帮助确定哪些患者可能因使用 Opdivo 治疗而活得更久。因此，今天 FDA 也批准 PD-L1 IHC 28-8 pharmDx 检测来测试 PD-L1 蛋白表达水平，帮助医师确定哪些患者最可能从 Opdivo 治疗中获得受益。
Opdivo 最常见的副作用是疲劳、肌肉骨骼疼痛、食欲下降、咳嗽和便秘。Opdivo 也可能引起严重的副作用，这种副作用由 Opdivo 对免疫系统的作用（称作「免疫介导副作用」）导致。这些严重的免疫介导副作用涉及健康的器官，包括肺、结肠、肝脏、肾脏、产生激素的腺体和大脑。
FDA 基于表明 Opdivo 与现有疗法相比可能提供实质性改善的初步临床证据而授予这款药物用于这一适应症突破性疗法资格。这款药物还获得了优先审评资格，这一资格授予那些上市申报资料提交时，显示在严重疾病治疗中对安全性或有效性有可能有显著改善的药物。Opdivo 的批准时间与其处方药申请者付费法案目标日期（2016 年 1 月 2 日）相比提前了三个月，后者是 FDA 计划完成该申请审评的日期。
由默沙东生产的另一款药物 Keytruda（pembrolizumab）也以 PD-1/PD-L1 通路为靶点，这款药物于上周被加速批准用于治疗 NSCLC，并明确用于肿瘤表达有 PD-L1 的患者。Opdivo 由位于新泽西州普林斯顿的百时美施贵宝上市。PD-L1 IHC 28-8 pharmDx 检测由加利福尼亚卡平特里亚的 Dako North America 公司上市。
