Neurocrine 生物科学公司的 VMAT2 抑制剂 NBI-98854 在后期 Kinect 3 试验中与安慰剂相比使迟发性运动障碍显著降低。CEO Gorman 称该公司将集中完成迟发性运动障碍研究的安全性部分,并收集将被纳入 NBI-98854 新药申请的两个剂量的数据,该公司打算于 2016 年向 FDA 提交这款药物的上市申请。
在这项研究中,234 名患有潜在精神分裂症、情感性分裂障碍或情感障碍的中重度迟发性运动障碍患者每天被随机配给一次 NBI-98854 两种剂量之一或安慰剂,进行 6 周治疗。在完成 6 周给药之后,所有患者均接受 NBI-98854 两种剂量之一进行治疗,每天用药一次,治疗到 48 周。主要疗效终点是第 6 周时较高剂量组与安慰剂相比,异常不自主运动量表(AIMS)评分与基线值相比的变化。
据 Neurocrine 生物科学公司称,治疗 6 周时,在意向治疗人群(ITT)中,较高剂量组与安慰剂组相比 AIMS 评分降低了 3.1 分,较低剂量组与安慰剂组相比 AIMS 评分降低了 1.8 分。此外,该公司表示,第 6 周时在意向治疗人群中,两个剂量组的临床总体印象变化评分与安慰剂组相比低 0.3 分。与此同时,在所有治疗组中,同期不良事件发生频次相似,治疗诱发的不良反应与之前研究一致,该制药商补充称。
这些结果「证明了 NBI-98854 用于迟发性运动障碍患者治疗安全、有效的可能性,」首席医疗官 O'Brien 称,他还补充道,详细结果将在 2016 年中期的科学会议上发布。Neurocrine 生物科学公司指出,NBI-98854 一年期的 Kinect 4 安全性研究也已经启动,用来支持预期的该药物用于迟发性运动障碍的上市申请。
Leerink Partners 的分析师 Matteis 预计,美国目前使用抗精神病药物的大约 600 万名患者中会有 10% 的人发生迟发性运动障碍,他预测 NBI-98854 有 80% 获得批准的机会。他还预测这款药物会于 2017 年上市,其年销售峰值会达到大约 12 亿美元,因为每位患者的年治疗成本在 4.5 万美元。
与此同时,梯瓦最近向美国提供了其后期开发药物 SD-809(deutetrabenazine)的上市申请,该药物用于与亨廷顿疾病相关的舞蹈病治疗,SD-809 由梯瓦收购 Auspex 制药时获得。Evercore ISI 分析师 Raffat 评论称,「我认为梯瓦与 Neurocrine 看起来都很好。」