英国与威尔士患有常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）的患者现在将可以获取大冢制药的托伐普坦，这是第一款显示能延缓这一危及生命疾病进程的治疗药物。
英国卫生保健优化研究所（NICE）今天发布了最终指南，推荐托伐普坦用于 ADPKD，适用于 2 期或 3 期慢性肾病且有证据显示治疗开始时疾病快速进展的成年患者。托伐普坦是通过英国国民医疗保健制度（NHS）可以使用的首款改善病情的 ADPKD 治疗药物。
ADPKD 是最常见形式的遗传性肾病，其主要特点是肾脏多个充满液体的囊肿出现增长与扩大，这可导致肾脏增大，出现并发症，包括慢性及急性疼痛、高血压及肾衰竭。大约有一半的 ADPKD 患者在 54 岁之前需要肾移植或透析。
NICE 指南或可从根本上改变 ADPKD 患者的前景
「ADPKD 是最常见的、危及生命的遗传性肾病，其对患者家人会造成不可预测并通常残酷的影响，」慢性肾病慈善机构首席执行官 Harris 称。「直到现在一直没有一款能够延缓 ADPKD 进程的治疗药物。今天的 NICE 指南有可能从根本上改变 ADPKD 患者及他们家人的前景，为他们的未来带来大的希望。」
NICE 评价的托伐普坦数据包括关键 3 期 TEMPO 3:4 试验的结果。在三年的时间内，这项研究证明与安慰剂治疗患者相比，托伐普坦治疗患者总肾体积的年增长明显降低大约 50%。此外，托伐普坦与安慰剂治疗患者相比，肾功能下降速率降低大约 32%。
剑桥阿登布鲁克斯医院的顾问临床遗传学家 Sandford 博士评论称，「对于多数 ADPKD 患者，在相对年轻的年龄出现肾衰竭一直是一个令人气馁的前景，我们一直对其无法防范。他们经常看到其他亲密的家庭成员需要透析或肾移植。此次的 NICE 推荐将给我们机会帮助这些 ADPKD 患者，以降低他们所经历症状的数量，潜在延缓他们向肾衰竭发展的进程。」
