11 月 16 日,美国 FDA 授予 Darzalex(daratumumab)加速批准,用于治疗既往至少接受过三种药物治疗的多发性骨髓瘤患者。Darzalex 是首款获批用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体。
多发性骨髓瘤是血液肿瘤的一种,其发生于骨髓中发现的抗感染浆细胞(一种白细胞)中。这些癌细胞会增殖,产生一种异常蛋白,然后将其它健康血细胞排挤出骨髓。这种疾病可以导致免疫系统变弱,导致其它骨骼或肾脏问题。美国国家癌症研究所预测,今年美国将会确诊 2.685 万多发性骨髓瘤新病例,会有 1.124 万例相关死亡。
「以癌细胞表面发现的蛋白为靶点已导致重要肿瘤治疗药物的开发,」FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。「Darzalex 为对其它治疗药物耐药的多发性骨髓瘤患者提供了另一种治疗选择。」以输注给药的 Darzalex 是一种单克隆抗体,它通过帮助免疫系统某些细胞攻击癌细胞而发挥作用。
Darzalex 的安全性与有效性在两项开放式研究中得到证明。在一项研究中有 106 名受试者使用了 Darzalex,其中有 29% 的患者经历了肿瘤完全或部分缩小,这种缩小平均持续了 7.4 个月。在第二项研究中有 42 名受试者接受 Darzalex 治疗,其中有 36% 的患者经历了肿瘤完全或部分缩小。
Darzalex 最常见的副作用是输注相关反应,包括疲劳、恶心、背部疼痛、发烧和咳嗽。Darzalex 也可以会导致抗感染白细胞(淋巴细胞减少症、嗜中性粒细胞减少症和白血球减少症)或红细胞计数降低及血小板水平降低(血小板减少症)。
血库应被告知患者正在接受 Darzalex 治疗,因为这款药物可以干扰血库为需要输血患者进行的某些检测。孕妇不应使用 Darzalex,计划怀孕的女性应在治疗期间与治疗后至少三个月内采取有效的避孕措施。
FDA 基于初步的临床证据授予该上市申请突破性资格,初步临床证据表明,如果获得批准,Darzalex 可能与现有治疗药物相比会提供实质性的改善。Darzalex 还获得优先审评资格与孤儿药资格。优先审评资格授予那些如果获得批准将在严重疾病治疗的安全性或有效性上提供明显改善的药物申请。孤儿药资格能够提供激励措施,如税收抵免、申请者付费豁免及孤儿药独家专营权,以此帮助及鼓励用于罕见病药物的开发。
Darzalex 在 FDA 加速批准计划下获得批准,加速批准允许基于显示一款药物对合理可能预测患者临床受益的代理终点的效果来批准该药物用于治疗一种严重或危及生命的疾病。这项计划可以使患者较早地获取到有前景的新药,同时制药物申请者要进行验证性临床试验。Darzalex 由宾夕法尼亚州霍舍姆的杨森生物技术上市销售。