近日，FDA批准Korlym（米非司酮）用于控制成人内源性库欣综合征的高血糖症（血糖水平过高），该药物的适应症是具有2型糖尿病或者葡萄糖耐受不良，已行手术但血糖仍然偏高，或者不适合做手术的库欣综合征病人。这是首个被批准用于治疗该疾病的药物。
内源性库欣综合征是一种抑制性和少见的多系统性疾病，主要影响年龄介于25岁至40岁之间。该疾病是由过高的皮质醇激素水平引起的，皮质醇是一种甾体激素，由肾上腺产生，可以增高血糖水平。FDA在2007批准米非司酮为罕见病药物，通过阻滞皮质醇和其受体结合而起作用，大约有5000名病人适合使用米非司酮治疗。尽管这种治疗方式并不能减少皮质醇的量，但确实能减轻皮质醇的过多副作用，如增高的血糖水平。
在一项包括50名内源性库欣综合征病人的试验中，研究者正在研究评估米非司酮的安全性和药效。更多的科学文献，安全性药理学研究，药物间相互作用的研究都为FDA批准米非司酮提供了依据。米非司酮改善了受试者血糖的控制，其中一些受试者减少了胰岛素的需要量。
药物最常见的副作用是呕吐，头晕，头痛，食欲减低，关节痛，四肢肿胀，疲劳，和恶心。其他一些副作用包括阴道流血，低钾血症，和可能的心脏传导异常。对临床工作者来说，考虑药物间的相互作用，及避免一些药物和米非司酮联合使用或者调整剂量是至关重要的，因为一些特定的药物和米非司酮联合使用时，可能会增高米非司酮的水平。尽管由于过高的皮质醇具有抑制女性生殖功能的作用，患有库欣综合征的女性很少怀孕，但也不建议怀孕的女性服用米非司酮。米非司酮在包装盒上标有提醒病人和临床工作者的警示：米非司酮会终止妊娠。根据FDA的报告，米非司酮治疗内源性库欣综合征的作用价值优于其带来的风险。
在考虑了若干因素之后，FDA做出上述结论：在美国，有可能使用米非司酮的临床工作者数量会相对较少，但都很专业。他们熟知米非司酮用于内源性库欣综合征的风险因素，在治疗期间将会经常检测病人的疾病情况。由于没有其它被批准治疗库欣综合征的药物，如果米非司酮出现治疗问题，病情较重的病人会遭受巨大的痛苦。据估计，大约只有5000名库欣综合征病人适合使用米非司酮治疗。在开了米非司酮的处方后，其治疗的风险将由医生和病人共同承担。不仅如此，在病人的药物指南中也需强调米非司酮相关的风险因素。
位于加州门洛帕克市的米非司酮的生产商Corcept制药公司，已成立一个药房中心专门分配米非司酮，以保证库欣综合征病人以及有可能使用到米非司酮的医疗机构更容易、更快捷地获得该药物。在大多数药房中，米非司酮供给量有限。公司通过一个药房中心分配这种药物，使库欣综合征病人有更好的渠道获得该药物。
原文详见：Endogenous Cushing's Syndrome - FDA Approves Korlym (Mifepristone)
