最近在举办于加利福尼亚州圣地亚哥市的2012年消化疾病周（DDW）会议上，Alvine制药公司对外公布了该公司的先驱药物-ALV003的2A期试验结果。研究结果支持主要的终点值，即在针对乳糜泻病人的严格对照研究中，不含麸质饮食（GFD）的情况下口服ALV003能够减低谷蛋白诱发的肠黏膜损伤。公司计划在今年晚些时候启动2B期试验。
这项临床研究是一项双盲，以安慰剂做为对照的2A期试验，用于评估ALV003口服六周后有效性及安全性的。在这项研究中，严格控制的、具有明显特征的乳糜泻病人，在至少保持一年不含麸质饮食（GFD）的情况下，随机分组并分别给予ALV003及安慰剂口服，每天一次，口服六周。同时要求患者在治疗同时，在相同饮食的前提下，每天以面包圈的形式摄入2g谷蛋白。研究对象在试验前及治疗六周后分别行小肠活检。研究结果支持主要的终点值，即ALV003治疗组与安慰剂在六周的治疗后，肠黏膜形态学计数（绒毛高度与隐窝深度的比值；Vh:Cd）在临床及统计学有显著性差异。次要终点值包括上皮内淋巴细胞(IEL)密度、通过胃肠道症状等级量表（GSRS）测得的胃肠道症状积分、乳糜性血清，安全性及耐受性的差异。主要的研究结果如下：
活检结果表明：通过Vh:Cd算得的小肠黏膜损伤，ALV003治疗组较安慰剂组明显降低(p=0.0133)。
上皮内淋巴细胞(IELs)，包括CD3+等亚群（用于测量炎症细胞反应），安慰剂组病人明显增加，ALV003治疗组没有明显改变。
总GSRS积分、消化不良及腹痛症状的积分，ALV003治疗组仍较安慰剂组有改善，尽管结果没有统计学差异。
尽管ALV003治疗组的组织谷氨酰胺转移酶及脱酰胺基麦醇溶蛋白肽抗体滴度（一种测量免疫反应的指标）具有阳性趋势，但ALV003及安慰剂组中乳糜泻病人的血清学测试无统计学差异（正如我们的预期，这可能与研究时间较短有关）。
研究没有报告严重不良事件，较轻的不良事件的发生率在安慰剂组病人中同样也增加。出现于10%甚至更多病人中的不良事件包括腹胀、胃胀、嗳气、腹泻、恶心、头痛及疲乏等。
Alvine公司的高级副总裁及首席医学执行官Daniel Adelman博士说道："我们首次意识到，任何研发针对乳糜泻的2期潜在的治疗干预，在临床及统计学意义上都达到了详细说明前的主要终点值。受这些结果的鼓励，我们目前正进行一项针对乳糜泻病人的研究，来评估及测量谷蛋白暴露时乳糜泻特定的症状。此外，我们还计划在今年晚些时候启动临床2B期试验。"
