人体的胰高血糖素样肽2与维持正常的肠功能和肠液以及营养吸收有关，新药Gattex(Teduglutide)正是这种肽的重组类似物。Gattex的主要适应症是短肠综合症（SBS）。SBS是一种罕见的疾病，患者不能通过胃肠道途径吸收足够的营养和液体，因而身体虚弱。SBS患者必须长期依赖胃肠外营养（PN）和静脉输入（IV）液才能存活。
美国NPS制药公司经研究发现Gattex易耐受且用于SBS成人患者可有效减少其对于PN/IV输液的需要量。NPS是一家致力于开发治疗罕见胃肠道疾病和内分泌紊乱的新方法的制药公司。作为治疗成人SBS的每日一次皮下给药制剂，Teduglutide目前正在接受美国FDA以及欧洲药品管理局（EMA）的评审。美国FDA及欧洲EMA已指定Teduglutide为用于治疗SBS的罕用药。
在2012年5月19-22日“消化道疾病周”（DDW）会议中，NPS发表了他们关于Gattex的新药研究数据。这些数据显示Gattex将来很有可能成为治疗SBS的首选药物。下文将详细介绍这次会议上NPS发表的关于Gattex的三个方面的研究及其成果。
Gattex三期临床试验数据显示，Gattex能够大幅降低SBS病患对PN/IV输液的依赖，甚至有些病患可完全脱离依赖。这项研究包含两次安慰剂对照的三期试验及其后的标签公开延长试验。Jeppesen博士及其同事描述了七名经Gattex治疗后完全脱离依赖的患者特征。试验数据显示，173名接受Gattex治疗的患者中：
· 在CL0600-004研究的随机双盲试验阶段，有三名患者达到完全脱离依赖。其中两名患者给药Gattex 0.05 mg/kg/d，一名患者给药Gattex 0.10mg/kg/d。
· 在CL0600-004研究的延长试验阶段，有一名患者达到完全脱离依赖。
· 在采用药理学家提议的连续治疗（STEPS）的延长试验阶段，有三名患者达到完全脱离依赖。STEPS是该公司为了注册申请而进行的长达24周、安慰剂对照的三期临床试验。
· 终止对患者进行PN/IV输液的时间，最早的有12周后的，最迟的有52周后的。这说明Gattex的长期使用可不断地减少患者对PN/IV输液的需求量。
· 初始病患数据统计以及疾病特征的可变性较大。不良反应数据和所有被研究人群中最常见的胃肠道相关不良反应的数据相似。
在两次随机双盲安慰剂对照的三期试验第24周，Messing博士及其同事测定了患者的血浆瓜氨酸浓度变化。结果显示这两次试验中，Gattex给药组患者的第24周血浆瓜氨酸浓度相对于起始点的平均增加值与安慰剂对照组相比均大得多。瓜氨酸是一种由肠细胞产生的内源性氨基酸，被认为是残留肠囊肿大小的间接量度。研究发现Gattex可促进正常肠上皮细胞面积的扩大和增大肠囊肿，从而增加肠吸收面积，其机制是通过增加小肠粘膜的绒毛高度和隐窝深度。血浆瓜氨酸浓度相对于起始点的变化在试验阶段的早期就已经发生，其中最早的是在第4周。安慰剂对照组病患的血浆瓜氨酸浓度相对于起始点只有极微小的变化。
为了评估Gattex对正常个体的胃排空时间的影响，Berg博士及其同事设计了一个双盲单中心试验。该试验利用醋氨酚的药代动力学数据计算胃排空时间，其结果显示Gattex对正常个体的胃排空时间无影响。Gattex对血清胰岛素、胰高血糖素及葡萄糖没有任何临床意义上的影响。此外，禁食和进食状态下给药Gattex的临床作用无显著性差异。
