Enzon制药公司公布PEG-SN38治疗儿童神经母细胞瘤及某些实体瘤的1期临床试验结果

Enzon制药公司近日公布了PEG - SN38治疗儿童复发性或难治性神经母细胞瘤和其他实体瘤的一期临床试验结果。该数据公布于2012年神经母细胞瘤研究进展大会中的海报会议上，此次会议在安大略省多伦多市举行。

“PEG - SN38与耐受毒性有关，它对儿童神经母细胞瘤活性实验的初步结果支持对其进行进一步评估，”费城儿童医院专家RO Bagatell博士说。“神经母细胞瘤原发于儿童，其医疗需求亟待满足。这些数据为PEG - SN38的二期临床研究打下了基础。照此发展，这项研究将会很快提供关于PEG - SN38治疗潜力的有意义的证据。”

这项研究旨在确定PEG - SN38在儿童神经母细胞瘤以及包括肉瘤和中枢神经系统肿瘤在内的其他实体瘤患儿中的剂量限制毒性（DLTs）和最大耐受剂量（MTD）。在每个周期（每21天为一个周期）的第一天，不断加大PEG - SN38的给药剂量。这项研究的主要目的是确定最大耐受剂量，或PEG - SN38在二期临床试验中每3周静脉给药的推荐剂量。

研究得出结论，PEG - SN38的给药剂量为每3周24 mg/m2时，该药安全性和耐受性良好，此即患儿的二期推荐剂量（RPTD）。PEG - SN38出现血小板减少症的限制剂量为30 mg/m2。对神经母细胞瘤患儿的客观反应观察时间超过10个月，所有患儿此前均接受过干细胞移植和喜树碱治疗。未见累积毒性。研究人员得出结论，认为PEG - SN38应获准进行儿童神经母细胞瘤方面的进一步的临床研究。